石杉碱甲注射液（凡坦）_PPT.pptxVIP

石杉碱甲注射液凡坦?申报条件：《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品唯一有多项临床研究数据支持疗效与安全性的胆碱酯酶抑制剂多重获益，改善症状的同时，降低抗AChR抗体水平安全性高，同类药中，AE最少获益人群最广泛：各种MG亚型、儿科患者申报企业：万邦德制药集团有限公司

目录CONTENT01基本信息02安全性03有效性05公平性04创新性石杉碱甲注射液是选择性更好、抑制作用更强的胆碱酯酶抑制剂，建议氢溴酸加兰他敏注射液作为参照药品重症肌无力是一种罕见的自体免疫性疾病，发病机制多样，发病人群年龄层广，且多数合并焦虑/抑郁，临床缺少作用机制广泛、疗效显著、安全性高、价格便宜的治疗药物石杉碱甲注射液无明显的毒性反应，不良反应发生率远小于其他重症肌无力药物，且无严重不良事件发生上市至今，无国家或地区药监部门发布的安全性警告、黑框警告、撤市信息等不良信息的相关报道。起效速度快，作用时间长多重获益：改善症状+免疫调节（抗乙酰胆碱受体抗体水平、IL-6等炎症因子）+合并改善焦虑/抑郁多指南共识推荐胆碱酯酶抑制剂作为重症肌无力一线用药最早获批于1985年，属于唯一中国原创的重症肌无力药药典标准起草单位，05、10、15、20版药典均收载2023、2024获美国FDA（食品药品监督管理局）孤儿药、罕见儿科疾病用药3项认定作用靶点多，起到改善症状的同时，从发病根本上产生作用，临床获益更广适用于各种重症肌无力亚型和全年龄段重症肌无力人群石杉碱甲弥补了目录中胆碱酯酶抑制剂只改善症状的短板，其临床疗效确切、作用靶点多、安全性高，便于医保管理

基本信息药品通用名称石杉碱甲注射液注册规格1mL：0.2mg/支适应症本品适用于良性记忆障碍，提高患者指向记忆、联想学习、图像回忆、无意义图形再认及人像回忆等能力。对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍亦有改善作用。另外本品亦用于重症肌无力的治疗。用法用量肌注；治疗记忆障碍；一次0.2mg，一日一次或遵医嘱。治疗重症肌无力，一次0.2mg-0.4mg，一日一次或遵医嘱。中国大陆首次上市时间2018年7月目前大陆地区同通用名药品的上市情况无全球首个上市国家/地区及上市时间中国；2018年7月是否为OTC药品否石杉碱甲注射液是唯一有多项临床研究数据支持疗效与安全性的胆碱酯酶抑制剂。建议以氢溴酸加兰他敏注射液为参考药。参照药品建议：氢溴酸加兰他敏注射液①医保内，同适应症氢溴酸加兰他敏注射液已纳入医保目录，适应症用于重症肌无力。医保分类：抗痴呆药②同剂型与石杉碱甲同为注射剂③作用机制相近与石杉碱甲注射液一样，均具有胆碱酯酶抑制作用④临床实践丰富氢溴酸加兰他敏注射液是20世纪80年代上市的药品，临床作为重症肌无力常规治疗药物。其他情况说明：石杉碱甲相较加兰他敏，对乙酰胆碱酯酶的选择性更好，抑制作用更强、治疗效果更佳；石杉碱甲用药剂量少，几乎无配伍禁忌，不良反应发生率远低于加兰他敏，安全性更高；石杉碱甲具有中枢抗炎、抗氧化应激、神经营养、神经保护等多靶点作用机制，且对重症肌无力合并焦虑抑郁状态有改善作用，临床获益更广。

力(MG)是一种罕见的自身免疫性疾病，疾病负担严重;目前仍以传统常规治疗为主、缺乏安全有效的创新治疗手段，药物选择方面仍存在未满足需求基本信息疾病概述：自主肌肉疲劳性无力，导致肌肉无力致残严重时可危及生命，甚至因呼吸衰竭死亡疾病负担：必威体育精装版的《重症肌无力患者健康报告》中指出，由于MG所造成无业、丧失劳动力、丧失学习能力而停学的患者共计30.6%，危害性较大。疾病危害：住院死亡率14.69‰（呼吸衰竭、肺部感染等）15%～20%患者至少发生一次肌无力危象，死亡率可达15%-50%。76%患者存抑郁/焦虑情况，其中16%有严重抑郁或焦虑。发病机制：抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体、抗MuSK抗体等攻击神经肌肉接头处的功能蛋白导致AChR损失，损害神经肌肉传递，表现为疲劳性肌肉无力流行病学：国内发病率MG发病率约为77～150/100万国内患者总数约21万人，每年新增1万人代表药物（已纳入医保）：氢溴酸加兰他敏注射液/甲硫酸新斯的明注射液不良反应发生率高：加兰他敏：恶心、呕吐、头痛、眩晕和失眠；新斯的明：恶心、呕吐、惊厥、昏迷、腹痛、腹泻、心动过缓、低血压、烦躁不安等；石杉碱甲：副作用更少，无严重不良事件发生；风险-获益比欠佳：未找到RCT疗效证据文献单一获益：仅短暂改善症状，无降低抗AChR抗体数据不良反应：发生率较高，有SAE石杉碱甲：疗效确切：多项RCT、RWS数据支持疗效与安全性多重获益：改善症状时间更长、降低抗AChR抗体水平安全性高：不良反应少，无严重不良事件发生代表药物（已纳入医保）：艾加莫德α注射液患者人群的局限性：仅仅用于AChR抗体阳性成人全身型MG，石杉碱甲可