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创新性疗法的发现：现实与展望 　　摘要：制药企业正面临着巨大的挑战，包括工作效率下降、创新能力降低、关键专利到期、仿制药的价格竞争激烈、较高的监管障碍，以及不良的企业形象。必须进行革新来应对这些挑战。制药企业已采取一系列应对措施。然而，长久以来评论家的指控已使制药企业声誉受损。本系列包括两部分内容，第一部分将讨论制药企业受到的批评，并总结这些批评的支持与反对依据。第二部分将讨论制药企业目前面临的挑战及采取的应对措施，即通过改变企业观念并采用新的商业模式来应对近来人才流失和进入临床试验的新药减少的状况，也提出了一些近期药物发现的成功实例。 　　引言 　　药物发现是一个崇高的职业，但却不为公众所了解。在过去的50年中，制药行业从最受尊敬的职业之一发展成最不受欢迎的职业之一。现在许多人认为制药业的声誉不如化工和石油业。尽管自20世纪50年代后期以来立法机关认为制药企业的行为存在问题，认为其利润令人难以接受，但对制药企业的批评性文章在20世纪80年代初才见于科学文献。直到2000-2010年的中期，不乏针对制药企业的评论家和批评意见。已出现诋毁大型制药公司的书籍。然而，前制药企业“内部人员”最近撰写的文章和书籍提出了可能激发读者兴趣的不同分析。制药企业经常受到的批评见图1。 　　营销中存在的问题 　　可以说，制药企业面临的最常见的投诉之一是他们的营销行为。毫无疑问，药品的营销预算已经是并仍将是巨大的。一份评估报告指出2004年美国医药营销支出为575亿美元。调查显示，其中，免费样品费用占56%，面向医师的营销费用（即与医师建立一对一关系，包括礼物，工作午餐等）占25%，直接面向消费者的广告费用占12.5%，医院事务费用占4%，专业杂志广告费用占2%。这些活动的每一项都招来了评论家的怒火，他们认为这是不恰当的药品促销方式，常常会牺牲患者的权益。 　　调研资料表明免费样品没有降低受试患者的处方费用负担。然而，有人认为，免费样品可使患者在凭处方取药前即可直接得到药物，并见证药物对特定患者的治疗效果。评论家批评面向医师的销售，但由于药品是世界上技术最为复杂的产品之一，对医师进行详细的介绍，并采用恰当的方式告知医师如何正确使用某种药物往往是必要的。因此，面向医师的营销仍然是一项药品销售代表的重要活动，但与21世纪初相比，现在接受销售代表访问的医师比例有所下降。 　　过去10年来，送礼的做法已经减少，部分原因在于2009年更新的美国药品研究与制造商协会主张的“与医护专业人员互动的自愿守则”。对直接面向消费者的营销策略的争论业已升级。美国和新西兰是仅有的两个允许处方药直接面向消费者做广告（direct-to-consumer advertising，DTCA）的发达国家。反对人士则争论DTCA是否会使消费者更好地了解药品信息或迫使医师认同自我诊断和自开处方行为。DTCA最初仅限于广播、电视和杂志广告。现在正越来越多地出现在互联网和社交媒体网站。与其影响相比，DTCA更令人关注的是其被指控为误导性营销和提供错误信息。具体包括过分夸大治疗益处、隐瞒治疗风险、推动药物用于未经批准的用途、制造疾病恐慌、资助科学研究以促进药品销售、雇佣关键意见领导者及其同事以对医师实施同类人们的压力。制药公司也被指责隐瞒或不报药品的负面资料。然而，现实的情况是，一旦化合物已进入临床试验阶段，制药公司需要向监管机构报告所有附加数据，无论是正面的或负面的。“制药公司发起的”临床试验已成为“污染”或“偏差”结果的代名词。然而，这些试验都是在领先的医疗中心进行的，因此，这样的指责似乎是对医学科学的控告。此外，制药公司必须遵守世界医学协会的“赫尔辛基宣言”规定的伦理原则，伪造或隐瞒负面数据是不太可能的，如果被发现会招致严重的后果。 　　制药公司为了增加已批准药物的适应证通常进行四期临床试验已不是什么秘密了，这背后的动机部分是为了提高药物的市场份额。伴随着日益增多的诉讼和医师及其专业机构道德责任意识的增强，当前环境将有望阻止制药公司采用以前的不当营销手段，避免损害企业形象。制药公司只想销售药品，不想治愈疾病 　　另一常见的批评是指控医药企业避免甚至压制潜在的疾病治疗药物的发现，支持治标不治本的药物的开发.使此类药物可长期出售给消费者。但是，声称制药公司已发现治愈多种疾病的方法并对其进行压制的指控是毫无根据的。绝大多数生物医学研究人员进入各自的领域是因为他们真诚地希望能对人类生存条件产生积极的影响。一种能够真正治愈疾病的药物的发现被必威体育官网网址是不大可能的。如果某位研究者发现一个疾病治愈方法，肯定会受到赞誉并有美好的前途。因此，人们可以期待基础研究中任一项能够治愈疾病的发现会很快为大众所知，并为各领域内的药物发现提供驱动力。 　　尽管人们渴望治愈疾病，但有些疾病恰恰似