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2025/07/10疾病模型构建与药物筛选汇报人：_1751970485

CONTENTS目录01疾病模型构建02药物筛选流程03药物筛选技术手段04模型与筛选在药物研发中的应用

疾病模型构建01

疾病模型的类型动物疾病模型利用转基因小鼠或特定疾病模型动物，如糖尿病小鼠模型，研究人类疾病的发病机制。体外细胞模型通过培养人体细胞或组织切片，在实验室条件下模拟疾病状态，如使用癌细胞系研究肿瘤生长。

构建方法概述体外细胞培养模型利用人体或动物细胞在实验室条件下模拟疾病状态，用于初步药物筛选。动物模型通过基因编辑或化学诱导在动物体内复制人类疾病特征，用于深入研究和药物测试。计算机模拟运用生物信息学和计算生物学方法构建疾病过程的数学模型，预测药物效果。

动物模型的使用基因编辑技术在动物模型中的应用利用CRISPR/Cas9技术，研究人员可以创建特定基因突变的动物模型，用于研究遗传性疾病。动物模型在药物筛选中的作用通过在动物模型上测试药物效果，科学家能够评估药物的安全性和有效性，加速药物研发进程。

细胞模型的使用体外细胞培养利用人体或动物细胞在实验室条件下进行培养，模拟疾病状态，用于药物筛选。基因编辑技术通过CRISPR等基因编辑技术在细胞模型中引入特定的遗传变异，研究疾病机理。高通量筛选平台使用自动化设备对大量化合物进行筛选，评估其对特定细胞模型的影响，加速药物发现。

体外模型的优势成本效益高体外模型避免了动物实验的高成本，且实验周期短，可快速筛选大量化合物。易于操作和观察体外实验条件可控，便于观察细胞反应，对药物作用机制进行深入研究。

药物筛选流程02

初步筛选方法成本效益高体外模型避免了动物实验的高成本，且实验周期短，可快速进行药物筛选。易于控制实验条件在体外环境中，研究人员可以精确控制实验变量，如温度、pH值，以模拟特定的病理状态。

高通量筛选技术基因工程动物模型通过基因编辑技术，如CRISPR/Cas9，构建特定基因突变的动物模型，用于研究遗传性疾病。药物筛选与评估利用动物模型进行药物的初步筛选和效果评估，以确定候选药物的有效性和安全性。

候选药物的确定动物疾病模型利用转基因小鼠或特定疾病模型动物，如糖尿病小鼠模型，研究人类疾病机理。体外细胞模型通过培养人体细胞或组织切片，在实验室条件下模拟疾病状态，如癌细胞培养。

体外与体内筛选对比体外细胞培养技术利用人体或动物细胞在实验室条件下进行培养，模拟疾病状态，用于药物筛选。基因编辑技术通过CRISPR等基因编辑工具，构建特定遗传背景的细胞模型，研究疾病机制。高通量筛选平台运用自动化技术对大量化合物进行筛选，快速识别对特定细胞模型有效的候选药物。

药物筛选技术手段03

分子生物学技术体外细胞培养模型利用人体或动物细胞在实验室条件下模拟疾病状态，用于初步药物筛选。动物模型通过基因编辑或化学诱导在动物体内复制人类疾病特征，评估药物效果。计算机模拟运用生物信息学和计算生物学方法，构建疾病过程的数学模型，预测药物作用。

基因编辑技术成本效益高体外模型避免了动物实验的高成本，同时可以快速进行大量药物筛选。实验条件可控在体外环境中，研究人员可以精确控制实验条件，如温度、pH值和营养物质，以模拟疾病状态。

计算机辅助设计动物疾病模型利用转基因小鼠或特定疾病模型动物，如糖尿病小鼠模型，研究人类疾病的发病机制。体外细胞模型在实验室条件下，使用人类细胞系建立疾病模型，如利用癌细胞系研究肿瘤生长机制。

生物信息学分析基因编辑动物模型利用CRISPR技术构建基因敲除或敲入的动物模型，用于研究特定基因与疾病的关系。疾病模拟动物模型通过化学物质或物理方法诱导动物产生类似人类疾病的症状，用于药物筛选和效果评估。

模型与筛选在药物研发中的应用04

疾病机制研究成本效益高体外模型避免了动物实验的高成本，同时能快速筛选大量化合物，提高药物研发效率。易于控制实验条件体外模型允许科学家精确控制实验环境，如温度、pH值和营养物质，以模拟特定的病理状态。重复性好体外实验条件一致，结果具有较高的重复性，有助于验证实验结果的可靠性。

药物作用靶点验证体外细胞培养通过体外培养特定细胞系，模拟疾病状态，用于研究疾病机制和药物筛选。基因编辑技术利用CRISPR等基因编辑技术，在细胞模型中引入或修正特定基因，研究其对疾病的影响。高通量筛选平台使用高通量筛选技术，快速测试大量化合物对特定细胞模型的作用，筛选潜在药物候选物。

药效评估与优化体外细胞培养模型利用人体或动物细胞在实验室条件下模拟疾病状态，用于初步药物筛选。动物模型通过基因编辑或化学诱导在动物体内复制人类疾病特征，用于深入研究和药物测试。计算机模拟运用生物信息学和计算生物学方法，构建疾病相关的分子网络模型，预测药物作用。

临床前研究支持基因编辑动物模型利用CRISPR技术构建基因敲除