肌萎缩侧索硬化症的干细胞与基因治疗进展.pdfVIP

　 　　Jou rnal of International N eu rology and N euro su rgery 　2 0 0 5 , 3 2 ( 6 ) 　 肌萎缩侧索硬化症的干细胞和基因治疗进展 ( ) 中山大学附属第一医院神经 内科 5 100 80 　　　黄 　慧 　综述 　张 　成 　审校 ( ) 摘 　要 :肌萎缩侧索硬化症 AL S 是一种运动神经元的进行性变性疾病 。其发病机制未明 , 目前 尚无十分满意的治疗方 ( ) 法 。因此针对该病的治疗研究进展 , 我们将近年基因治疗 转入神经营养因子 、基 因沉默抑制突变 SOD 1 表达等 和干细 胞治疗的研究结果予以综述 。 关键词 :肌萎缩侧索硬化症 ; 基因治疗 ; 干细胞治疗 　　肌萎缩侧索硬化症 ( am yotrop h ic lateral sclero sis, 示 ,相对于对 照组 , 治疗 组 的运动神经元保护得 更 ) ( ) [ 5 ] AL S 是运动神经元病 motor neuron disease , MND 的 好 。Storkebaum 将基因重组的 V EGF 经脑室 内注入 主要类型 , 以脊髓前角和脑干运动神经核的运动神经 到 AL S大鼠体 内 , 发现治疗 鼠的发病时间和生存期 元以及锥体束的慢性进行变性 , 上下运动神经元同时 分别延长了 17 d 和 22 d 。 受损为特征 。AL S 多为 中、老年起病 , 男 女∶患病 比例 细胞凋亡是 AL S 等 的标志之一 。对一种广泛应 为 1. 0 ～1. 6 1∶, 其年发病率为 2 ～3 / 105 。发病后病 用的运动元神经元疾病 的模型 ———进行性运动神经 ( ) 程约 3 ～5 年 。病 因和发病机制不 明 。尽管力鲁唑 元病 p rogre ssive motor neu ron disea se , PMN , 转入表 ( R iluzole ) 被 FDA 认可为治疗 AL S 的药物 , 但是 , 目 达抗 凋亡 的 B cl2 或胶 质 细胞 源 性神 经 营养 因子 前疗效远远不能显著改善 AL S 患者生存质量 。而分 ( glial cell line derived neurotrop h ic factor , GDN F ) 基 因 子生物学和干细胞生物学研究的迅速发展为 AL S 提 可预防运动元神经元的凋亡 ,但对动物的生存期没有 供了新的治疗策略 , 为此 , 我们对有关基 因和干细胞 影响 。Anna 等研 究者 [ 6 ] 将 PMN 小 鼠与带显性突变 治疗 AL S 的研究进行了综述 。 ( ) W ld s基因 能延缓 W allerian 变