注射用培妥罗凝血素α-临床用药解读.pptxVIP

注射用培妥罗凝血素α;

?国内首个且唯一*长效凝血因子Ⅷ,减少50%-71%静脉穿刺注射，提升儿童用药依从性

?中国人群数据无血栓栓塞事件、无抑制物产生、且无过敏反应，安全性高1

?预防治疗中位年化出血率降至0次1

?按需治疗及围手术期，止血成功率分别高达94.8%和95.9%1,2

?罕见病用药3，鼓励研发儿童药品4，获得优先审评，创新价值显著

?本品纳入目录可为儿童血友病A患者提供更优治疗选择，优化目录内治疗方案，并有助节省医保基金;

【用法用量8】仅用于复溶后静脉输注。

?按需治疗及控制出血事件：应根据个体对本品治疗效果指导给药剂量和频率。

?围手术期管理：手术的给药剂量和给药间隔取决于手术操作和当地实践。给药频率和治疗持续时间应始终根据个体临床反应进行个体化调整。应考虑将凝血因子Ⅷ活性水平维持在等于或高于给药指导所描述的水平

?常规预防治疗：推荐起始剂量是50IU/kg，每4天一次。可针对个体对本品治疗的临床效果调整治疗方案，根据出血事件增加或降低给药频率。

备注：全球3期临床9给药方案包括

?每4天一次，50IU/kg/次

?每7天一次，75IU/kg/次;

1）由于目前治疗不足，真实世界研究显示我国儿童患者平均年化出血33次6，给患者造成极大痛苦和治疗负担。

2）我国儿童预防治疗率仅约46%6，远低于主流OECD国家儿童96%5。

3）由于未及时有效止血和给予预防治疗，我国血友病A患者的残疾率高：儿童规范化预防治疗不足7，70%的患者在成年后存在关节残疾8。

4）凝血因子需静脉穿刺输注,频繁输注患者痛苦大，调查显示，超过50%患者期待长效凝血因子降低注射次数9。;

常见不良反应：皮疹、红斑、瘙痒、注射部位反应、血管穿刺部位血肿、输液部位反应、注射部位红斑、注射部位皮疹、血管穿刺部位疼痛和注射部位肿胀。

凝血因子Ⅷ抑制物：接受凝血因子Ⅷ（包括本品）治疗的血友病A患者可能会形成中和性抗体（抑制物）。在经治疗患者中为偶见，在未经治疗患者中为十分常见。;;

所有大手术(100%)均按照方案使用本品顺利???行，其中

95.9%达到极好和良好止血效果，

51%止血效果评估为极好，优于手术预期;;长期随访（中位5.4年，最长6.6年）数据，证明本品可长期稳定降低出血次数

每4天一次注射，有效降低出血次数

中位年化出血率0.84

治疗第6年，零出血患者比例64%

每7天一次注射，亦有效降低出血次数

中位年化出血率1.67

治疗第5年，零出血患者比例高达81%真实世界研究;

*

?培妥罗凝血素α是国内首个且唯一长效凝血因子Ⅷ

本品适应症所属的血友病已纳入《第一批罕见病目录》1

?罕见病用药列入《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》2

因具有明显临床价值，获得药品审评中心*优先审评3

?化学结构全新凝血因子分子结构，具有中国化合物专利（专利期至2029年2月25日）4-5

?作用机制快速达峰，作用时间更长，半衰期为标准半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍6-7 ;;谢谢