遗传病的治疗.pptVIP

;本章节重点;手术治疗;羊水中甲基丙二酸含量增高，胎儿可能患甲基丙二酸症，会引起新生儿发育迟缓和酸中毒，应在出生前和出生后给母体和患儿注射大量VB12。 羊水中T3增高，胎儿可能患甲状腺功能低下，给孕妇服用甲状腺素。;患儿甲状腺功能低下，应给予甲状腺素终生服用，以防患儿智能和体格发育障碍。;现症病人治疗;饮食疗法;基因治疗;基因治疗的策略;体细胞基因治疗：使患者症状消失或得到缓解，但有害基因仍能传给后代。;生殖细胞基因治疗：可根治遗传病，使有害基因不再在人群中散布。;外源基因高效正确的表达。;疾病的发病机制及相应基因的结构功能清楚;直接注射法;直接注射法;CaCl2共沉淀法;物理方法;目的基因的转移方法; 优点;目的基因的转移方法;同源重组法;目的基因的转移方法;病毒介导转移法;逆转录病毒(retrovirus);5’ LTR LTR 3’;5’ LTR LTR 3’;逆转录病毒(retrovirus);DNA病毒;腺病毒(adenovirus)载体的包装;腺病毒(adenovirus)载体的包装;复制缺陷型病毒;靶细胞的选择;应用DNA和RNA的碱基互补可形成同源或异源双链的原理，人工合成反义RNA(或DNA)，和mRNA互补，使其灭活，阻止其翻译成蛋白质，达到治疗疾病的目的。;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;多抗药性基因疗法;野生型抑癌基因的失活和肿瘤的发生密切相关，将野生型抑癌基因导入肿瘤细胞，替代和补偿有缺陷的抑癌基因，以抑制肿瘤的生长或逆转其表型，称为“基因替代疗法”。;;抑癌基因疗法;基因治疗的临床应用;;基因治疗的临床应用;基因治疗的临床应用;细胞因子;1992年，HSV-TK 和 GCV;细胞因子;导入基因的持续表达;Gelsinger Case;导入基因的持续表达;本章节重点 ;本章节重点;手术治疗;羊水中甲基丙二酸含量增高，胎儿可能患甲基丙二酸症，会引起新生儿发育迟缓和酸中毒，应在出生前和出生后给母体和患儿注射大量VB12。 羊水中T3增高，胎儿可能患甲状腺功能低下，给孕妇服用甲状腺素。;患儿甲状腺功能低下，应给予甲状腺素终生服用，以防患儿智能和体格发育障碍。;现症病人治疗;饮食疗法;基因治疗;基因治疗的策略;体细胞基因治疗：使患者症状消失或得到缓解，但有害基因仍能传给后代。;生殖细胞基因治疗：可根治遗传病，使有害基因不再在人群中散布。;外源基因高效正确的表达。;疾病的发病机制及相应基因的结构功能清楚;直接注射法;直接注射法;CaCl2共沉淀法;物理方法;目的基因的转移方法; 优点;目的基因的转移方法;同源重组法;目的基因的转移方法;病毒介导转移法;逆转录病毒(retrovirus);5’ LTR LTR 3’;5’ LTR LTR 3’;逆转录病毒(retrovirus);DNA病毒;腺病毒(adenovirus)载体的包装;腺病毒(adenovirus)载体的包装;复制缺陷型病毒;靶细胞的选择;应用DNA和RNA的碱基互补可形成同源或异源双链的原理，人工合成反义RNA(或DNA)，和mRNA互补，使其灭活，阻止其翻译成蛋白质，达到治疗疾病的目的。;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;“自杀基因” 疗法;多抗药性基因疗法;野生型抑癌基因的失活和肿瘤的发生密切相关，将野生型抑癌基因导入肿瘤细胞，替代和补偿有缺陷的抑癌基因，以抑制肿瘤的生长或逆转其表型，称为“基因替代疗法”。;;抑癌基因疗法;基因治疗的临床应用;;基因治疗的临床应用;基因治疗的临床应用;细胞因子;1992年，HSV-TK 和 GCV;细胞因子;导入基因的持续表达;Gelsinger Case;导入基因的持续表达;本章节重点