临床随机对照试验的统计分析医学教材教学课件.ppt

常用统计分析方法 ? * * 1）试验组与对照组疗前各指标的同质性比较 定量资料用 t 检验 定性资料用 ?2 检验, 或确切概率 等级资料用Wilcoxon检验 平行对照资料分析思路 * * 2）各指标疗前与疗后的比较 定量资料用配对 t 检验 定性资料用?2 检验或确切概率 等级资料用符号秩和检验 * * 3）各组各指标疗前与疗后差值的比较 定量资料用t检验 等级资料用Wilcoxon检验 * * 有效性评价举例(定量指标) 基线和不同访视点及其变化进行统计描述，计算例数、均数 、 标准差、中位数、最小值、最大值 协方差分析模型对评价指标变化进行组间比较，考虑基线、 分组、中心的作用,计算各组均数 、95% CI 各中心结果的一致性检验：模型中增加分组与中心交互项 对每组各指标治疗前后变化采用配对t检验比较 * * 评价某治疗糖尿病新药的有效性，采用随机、双盲双模拟、非劣效、多中心临床研究 整个试验过程历时18周，其中药物治疗16周 以16周测定的HbA1c 相对基线(0周)变化值作为主要疗效指标。 根据临床经验规定，如果试验组HbA1c不比阳性对照药差0.3，即可判定试验药有效 例 * * 1）主要疗效指标治疗前后变化 * * 1 1 1 1 1 1 临床随机对照试验的统计分析 * * 例：服用某降压药治疗高血压病人 病人服用给定降压药， 同时服用其他药物，锻炼，低盐食物，。。。 病人年龄，病程，病情，依从性不同，。。。 如果治疗结果有效，是否就是该药物有效？ * * 设计总结 三要素：受试对象，处理因素，效应 四原则：对照，随机，重复，均衡 偏倚控制：选择，主观，脱失，校正。。。 * * 目录 一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论 * * 数据分析基于临床试验方案（注册） 要点： 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价 一、概述 * * 统计分析报告的主要内容 试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论 * * 报告撰写流程 * * 1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等 2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标） 3.盲态审核后，锁定数据、揭盲 数据锁定时 组别（A/B组） 分析结束时 组别（ 试验/对照） 二、数据核查 二次揭盲 * * 各中心入组及完成试验的病例数 各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单 四、病例入组与试验完成情况 * * 例 入组病例及安全性、有效性分析集 ? 试验组（%） 对照组（%） 合计(%) 随机入组 120(100.0) 120(100.0) 240(100.0) 完成试验 114(95.00) 110(91.67) 224(93.33) 试验期间脱落 6(5.00) 10(8.33) 16(6.67) 脱落原因 ? 不良事件 3(2.50) 2(1.67) 5(2.08) 失访 2(1.67) 7(5.83) 9(3.75) 其它 1(0.83) 1(0.83) 2(0.83) 安全性分析集 118(98.33) 118(98.33) 236(98.33) 有效性分析集 ? FAS 117(97.50) 116(96.67) 233(97.08) PPS 108(90.00) 107(89.17) 215(89.58) * * 试验期间脱落病例清单 中心号 药物号 治疗分组 入组时间 中止试验时间 脱落原因 1 096 A组 失访 2 023 A组 不良事件 2 101 A组 不良事件 5 156 A组 失访 5 160 A组 其它 2 112 B组 失访 3 048 B组 20