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述评 如何诠释带有主观指标的外科试验 避免偏倚行为 Interpreting Surgical Trials With Subjective Outcomes Avoiding UnSPORTsmanlike Conduct 常矛盾。因为要想了解患者对治疗的期望会在多大程 David R．Flum，MD，MPH 度上影响手术的疗效，使用阴性对照非常重要。举例 在JAMA杂志中，有两篇文献 报道了“脊柱患者 而言，在研究手术治疗能否改善某种主观症状(如背 疗效试验(Spine Patient Outcomes Research Trial， 痛)时，阴性对照试验就十分必要。 SPORT)”结果。其中一篇是有关持续性椎问盘相关 暗示作用的巨大威力早在1959年进行的首次假 疼痛和神经症状患者随机接受椎间盘切除术或非手术 手术对照研究即得到证实。当时多项研究观察发现， 常规治疗(通常包括单独进行或联合进行患者教育、 乳房内动脉结扎对冠状动脉疾病患者有益。Cobb等 抗炎药治疗和物理治疗)的多中心试验 。研究人员考 将患者随机分至动脉结扎组和假手术组，结果显示，两 虑到许多患者会因上述两种治疗方式的风险不同而拒 组患者治疗后病情均有所改善。在主观指标(如运动 绝接受随机治疗，因此引入了平行对照观察法，以便对 耐量)和硝酸甘油的使用方面，假手术组患者的改善 符合随机试验但拒绝接受随机治疗的患者加以研究 。 程度即使谈不上巨大，但至少与动脉结扎组相当。 参加随机试验与观察性队列研究的患者几乎所有特征 最近，多中心病例研究证实膝关节骨关节炎患者 均相似，随访2年。 进行关节镜手术后病情有所改善，而Moseley等 则进 由于在SPORT随机试验中有很大一部分患者 一 步证实了这一疗效究竟在多大程度上与患者的希 (45％～60％)在治疗过程中变换了治疗方式，而且数 望、期待和信仰相关。研究人员将180例患者随机分 据缺失情况也较为严重(24％～27％)，因此采用意向 为关节镜清理组、关节镜灌洗组和假关节镜手术组。 治疗分析进行疗效比较会削弱说服力。研究显示，手 在患者无法确定自己是被分至治疗组还是假手术组的 术治疗组的患者和非手术治疗组患者2年随访期间病 情况下，在患者期望的巨大影响下，各组患者病情均有 情均明显改善，手术治疗组患者椎间盘源性疼痛往往 所改善；在为期2年的随机研究中，所有患者的疼痛评 比非手术治疗组患者更为严重。虽然在评判某种治疗 分和功能评分均相当。 方法的效果时采用治疗性分析法(“as．treated” 其他一些有创治疗也可见到观察性试验显示治疗 analysis)似乎更吸引人，但是这种分析方法十分含混， 操作是成功的，但是阴性对照研究却证实这种成功多 不能用于不同治疗手段的比较 。由于种种原因，应用 多少少取决于安慰剂效应。另一项阴性对照研究。也 第二种观察性队列研究分析手术治疗对椎问盘源性疼 证实，膝关节骨关节炎患者接受关节灌洗和假灌洗结 痛的影响也存在相同的问题。 果相同。另有研究人员发现 ，晚期帕金森病患者接受 在评价治疗后疼痛、患者满意度以及功能这类主 大脑注射胚胎神经元或安慰剂后生活质量改善程度相 观指标时，很重要的一点是区分治疗本身的效果以及 当。此外，接受激光心肌血运重建术或假手术 后，心 患者的预期效果。我们通常将这种因治疗期望对主观 力衰竭患者主观认定的症状改善情况是相当的。同 结果产生的影响称为安慰剂效应。用以区分患者预期