循证医学和循证药学新进展.pdfVIP

～一 煎垂药堂 2008簟6●第6期 ClinicalMedicationJournaJ ·-06—-0030．-03 文章编号：1672—3384(2008) 循证医学和循证药学新进展 【作 者】 詹思延 北京大学循证医学中心 (北京100083) 【中圈分类号】 R95 【文献标识码】 B 循证医学强调证据分级，在评价药物疗效时 常要有很高的投入，当经典RCT因设计上的一些 “最佳证据”主要来自随机对照试验(randomized要求或资金、人力不能满足而无法开展的情况下， controlled trial，RCT)及其系统评价和meta分析。应该考虑其他的研究设计类型。本文仅就近年来 经典的RCT通常要求研究对象患单一疾病，采用 国外学者提出并尝试的几种新方法进行概括介绍。 标准治疗和单一干预措施，从而评价干预措施在 trial，megatrial) j 羹大规模试验(1arge 理想状态下的特异性功效或效力(efficacy)。在大规模试验适合用来评估疗效不是很大的干 临床实际中，病人经常罹患多种疾病，同时接受 预措施¨。，如抗高血压药可以将中风危险从4％ 多种治疗措施，最终的疗效是欲研究的干预措施 降低到2％，就需要上万人5到10年的观察。大 与其他各种处理因素(如治疗方式、管理、辅助 规模试验一般都是多国、多中心的研究，它在设 治疗等)的综合效果。这样一来，RCT作为在理 计和实施方面与一般试验存在很多不同(见表 想条件下开展的理论疗效研究，难以提供临床实 2)。大规模试验也常用于比较两个效果相当的治 际疗效或称叫效果(effectiveness)的证据(见表1)； trial)。 疗，即等效试验(equivalence 此外，RCT常常需要制定严格的人选排除标准， randomized 纂整群随机试验(cluster trial，CRT) 导致研究对象代表性不够，进而不同程度地限制 一般的RCT是以个体为随机分组单位，整群 了其结论推论到总体；第三，盲法有时难以实现， 试验则以群组，如家庭、居委会、医院、工厂、 尤其对医疗器械进行评价时。因此，RCT在评价 村庄等为分组单位。在一个群组中的所有个体都 常规医疗实践中不同治疗方法对病人的实际疗效 接受相同的干预措施。与标准的RCT相比，整群 时面临一定的挑战‘’’2|。 试验的统计效率比较低，组间可比性差，存在设 表1理论疗效研究和实际疗效研究的特征 计效应，因此需要较大的样本量。但整群试验能 实际疗效研究(effectiveness) 理论疗效研究(efficacy) 解决特定的问题，首先是评估那些只能针对整个 临床试验——理想条件下 临床实践——实际条件下 人群施加的措施，如卫生政策、行政和社会措施、 治疗组Vs安慰剂组 多种治疗选择。互相比较 管