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开环反应驱动多糖基多功能基因载体的构建与应用探索
一、引言
1.1研究背景
基因治疗作为一种新兴的治疗手段，旨在将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。自20世纪70年代基因治疗的概念被提出以来，这一领域经历了从理论研究到临床试验，再到逐步走向临床应用的过程，在治疗多种难治性疾病方面展现出了巨大的潜力。随着对疾病发病机制在基因层面认识的深入，基因治疗为攻克诸如癌症、遗传疾病、心血管疾病等重大疑难病症提供了新的策略和希望，被认为可能引领未来医疗领域的重大变革。
在基因治疗中，基因载体起着核心作用，它负责将治疗性基因安全、有效地递送至靶细胞内。理想
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