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genetherepy基因治疗的学习课件;第一节 概述;基因治疗研究的主要内容或策略;（二）基因置换(gene replacement);必要条件 导入基因及其产物有详尽了解 外来基因能有效导入靶细胞 导入基因能在靶细胞中长期稳定驻留 导入基因有适度表达 基因导入的方法与所用载体对宿主安全无害;（三）基因添加（gene augmentation）;（四）基因干预（ gene interference）;第二节 基因转移技术和靶细胞;第二节 基因转移技术和靶细胞;包装细胞 packaging cell 系;逆转录病毒载体导入包装细胞后，插入基因组。由逆转录病毒转录出的RNA，只含有病毒基因组的部分序列及标记基因和目的基因的转录产物，同时还具有包装信号。这种病毒颗粒只具有一次感染性，感染其它细胞后，不能产生新的病毒颗粒，称为假病毒颗粒 （pseudoviral particles）。假病毒颗粒可分泌到包装细胞的培养上清中，具有对靶细胞的感染能力。;逆转录病毒载体的特点;逆转录病毒载体用于基因治疗的安全性;二 基因转移的非生物学方法;三 基因转移的靶细胞;造血细胞;皮肤成纤维细胞 肝细胞 血管内皮细胞 淋巴细胞 肌肉细胞 肿瘤细胞;反义RNA（antisense RNA）;反义RNA（antisense RNA）;核酶（ribozyme）;第一例基因治疗 －腺苷脫氨酶缺乏症;治疗基础;治疗步骤;治疗步骤;肿瘤的基因治疗研究;感谢您的欣赏
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