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孤儿药临床试验伦理保护思考 　　[摘要]罕见病又称孤儿病，治疗罕见病的药物亦称孤儿药。药物临床试验是孤儿药研发上市的重要途径。鉴于罕见病患者特殊的病理特征和我国孤儿药可及性差的困境，伦理审查既是保障孤儿药临床试验受试者权益的重要手段，又是指导孤儿药临床试验规范操作的道德规范。本文对孤儿药临床试验方案、知情同意、隐私保护等方面的伦理保护进行探讨，以期提高对孤儿药临床试验伦理审查重要性的认识和关注。 　　[关键词]罕见病；孤儿药；临床试验；伦理保护 　　[中图分类号] R052 [文献标识码] A [文章编号] 1674-4721（2017）12（b）-0171-03 　　[Abstract]Rare diseases are also known as orphan diseases，so drugs for rare diseases are also called orphan drugs.Drugs clinical trial is the prerequisite to the research of orphan drugs before they appear on the market.In view of the pathological characteristics of rare diseases patients and the inaccessibility of orphan drugs in China，ethical review is an important means to protect the rights and interests of subjects involved in drug clinical trials as well as a moral guarantee to regulate the procedure of clinical trials for orphan drugs.This thesis explores the ethical protection of orphan drugs clinical trial in the fields of clinical trial protocol，information consent，and privacy protection，with a view to raising people′s awareness to the importance of ethical review of clinical trials for orphan drugs. 　　[Key words]Rare disease；Orphans drugs；Clinical trial；Ethical protection 　　罕见病（rare disease）又称孤儿病，是指患病人口比例很小的一类疾病，治疗罕见病的药物亦称孤儿药（orphans drugs）。世界卫生组织定义罕见病为患病人口数占总人口数0.65‰～1.00‰的疾病或病变。不同国家、地区和组织对罕见病的定义不同。我国尚无罕见病的官方定义，2010年中华医学遗传学分会建议将患病率1/50万或新生儿发病率0.1‰万的遗传病定义为罕见病[1]。目前世界上已知的罕见病近7000种，覆盖约3.5亿人口，故罕见病并不“罕见”。在这些罕见病患者中，80%由基因缺陷所导致[2]，通常在药物临床试验中，为保护受试者的权益，将基因缺陷人群排除在试验范围之外，局限了以罕见病为研究对象的孤儿药研发。目前只有5%的罕见病有获得批准的孤儿药[3]，而国内并不“罕见”的罕见病患者对孤儿药需求巨大。 　　近年来随着国外制订多种激励孤儿药研发的政策，孤儿药领域的研究迅猛发展；而国内因缺乏政策指导[4]，自主研发的孤儿药远少于国外，因此国内开展孤儿药临床试验以满足罕见病患者对药物可及性的诉求。?S着罕见病药物临床试验研究平台的搭建，与之相关的基础研究和临床研究不断涌现。相关研究者期望通过这些方法，寻找罕见病有效的治疗手段，帮助罕见病患者获得健康的权利。这些研究冲击着对传统伦理道德规范的理解。伦理审查既是保障孤儿药临床试验受试者权益的重要手段，又是指导孤儿药临床试验操作的道德规范。本文对孤儿药临床试验方案、知情同意、隐私保护等方面的伦理保护进行探讨，以期提高对孤儿药临床试验伦理审查重要性的认识和关注。 　　1罕见病患者的特点 　　罕见病多见于婴幼儿、青少年，其中不乏有成人甚至胎儿，通常多个系统受累，如运动系统受累以骨骼发育不全、肌肉萎缩为主要表现，患者可丧失劳动力；神经系统受累可导致先天性的痴呆、难治性癫痫、智力与精神障碍等行为能力障碍表现；血液系统和免疫系统受累时，患者自身