治疗性研究的设计与评价.pptVIP

治疗性研究的设计与评价;治疗性研究重要性;用途;治疗性研究的特点;设计原则;1996~1998年发表在中华心血管病杂志上的所有治疗性研究文献;观察性研究特征;;;非同期对照研究;非随机对照研究;随机对照研究;随机对照研究;随机对照研究特点;其它设计方法;新药临床试验方案设计 ;新药临床试验方案设计要求 ;新药临床试验方案设计要求;新药临床试验的分期和主要内容 ;新药的定义;分类;化学药品;第二类： ?已在国外获准生产上市，但未载入药典，我国也未进口的药品。 用拆分、合成的方法首次制得的某一已知药物中的光学异构体及其制剂。 国外尚未上市的由口服、外用或其他途径改变为注射途径给药者，或由局部用药改为全身给药者（如口服、吸入等制剂）。 ;第三类： 由化学药品新组成的复方制剂。 由化学药品与中药新组成的复方制剂并以化学药品发挥主要作用者。 由已上市的多组份药物制备为较少组分的原料药及其制剂。 由动物或其组织、器官提取的新的多组分生化药品。? ;第四类： 国外药典收载的原料药及其制剂。 我国已进口的原料药和/或制剂（已有进口原料药制成的制剂，如国内研制其原料及制剂，亦在此列）。 用拆分或合成方法制得的某一已知药物中国外已获准上市的光学异构体及其制剂。 ?改变已知盐类药物的酸根、碱基（或金属元素）制成的原料药及其制剂。此种改变应不改变其药理作用，仅改变其理化性质（如溶解度、稳定性等），以适应贮存、制剂制造或临床用药的需要。 国外已上市的复方制剂及改变剂型的药品。 用进口原料药制成的制剂。 改变剂型的药品。 改变给药途径的药品（不包括第二类新药之3）。 ;第五类：已上市药品增加新的适应症者。 需延长用药周期和/或增加剂量者。 未改变或减少用药周期和/或降低剂量者。 国外已获准此适应症者。???;新药的临床前研究 ;新药临床I期 ;人体药理学评价耐受性 药物动力学/药效学的定义和描述 药物代谢和药物相互作用 评价药物活性 单剂量、多剂量的耐受性研究 单剂量、多剂量的药物动力学和/或药效学研究 药物相互作用研究 ;;新药临床II期 ;期探索治疗作用研究对目标适应证的作用； 为后续研究估计给药方案； 为疗效确证研究(III期研究)的设计、终点、方法学提供依据 使用替代或药理学终点或临床措施，在小范围的精选患者中进行相对短期的最早期试验 剂量-效应探索研究 ;新药临床III期 ;确证治疗作用说明/确定疗效 建立安全性资料 为利益/风险关系评价提供足够依据以支持注册 确立剂量-效应关系;新药临床IV期 ;期临床应用改进对药物在一般患者、特殊患者和/或环境的利益/风险关系的认识 确定较少见的不良反应 改进剂量推荐 死亡率/发病率结果的研究 比较疗效研究 其他治疗终点的研究 大规模试验 药物经济学研究 ;注意事项;研究对象的选择;规定纳入、排除、剔除标准;随机化分组;确立处理因素(treatment / study factor) ;处理因素和非处理因素;处理因素和非处理因素;处理因素应当标准化;处理因素中的问题;明确观察指标;指标的选择;盲法 ;盲法;医德问题;依从和失访;不良反应的观察;统计分析