生物概论pptPPT.ppt

生物制药概论;;基因工程操作过程： （1）获得目的基因； （2）构建DNA重组体； （3）将重组体导入宿主细胞； （4）工程菌的克隆与鉴定； （5）目的基因扩增与蛋白表达。;是应用现代细胞生物学、发育生物学、遗传学和分子生物学的理论与方法，借助工程学的试验方法或技术，按照人们的需要进行设计，在细胞水平上研究改造生物遗传特性和生物学特性，即通过细胞融合、核质移植、染色体或基因移植以及组织和细胞培养等方法重组细胞的结构和内含物，以获得人们所需要的特定的细胞、细胞产品或新物种的生物工程技术。细胞工程;（四）微生物工程;生物药物的发展与展望;干细胞（Stem Cells）是一类未分化的细胞或原始细胞，是具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定的条件下，干细胞可以分化成机体内的多功能细胞，形成任何类型的组织和器官，以实现机体内部建构和自我康复能力。 干细胞工程 主要是从事干细胞及其相关产品的研发和产品中试工艺流程的设计；。;3、转基因动物制药; FDA已批准17种治疗性抗体，在抗肿瘤、治疗风湿性关节炎，防止感染、抗血小板凝集等方面疗效突出。在369种进入临床试验的生物技术药物中有75种是抗体类产品，如抗TNFα嵌合抗体，TNFα-R-Fc融合蛋白。 ; 2000年已批准创新生物技术药物：酵母表达产品2种，E.coli表达产品4种，分子量均在3.5KDa~6K Da ，表示它表达多肽有优势，而通过动物细胞表达系统22种（包括抗体、酶、凝血因子）如： TNKase(组织纤溶酶原激活剂,t-pA突变体）； EPO（促红细胞生成素); DNA疫苗与基因药物发展迅速，将功能基因与表达载体重组，导入人体细胞，使其在体内表达活性蛋白，产生免疫或治疗作用。 已研究成功乳腺癌DNA疫苗（可能对病毒性肿瘤均可获得成功），还有黑色瘤基因治疗也取得突破（使病人晚期肿瘤消失），将病人的T-cell分离出来，用肿瘤抗原受体基因改造T-cell，再注入人体，可以对黑色素瘤产生有效清除作用。;*;*;*;*;*;*; 所谓基因组药物(Genomic drug)是指利用基因序列数据，经生物信息学分析、高通过基因表达、高通量功??筛选和体内外药效研究开发得到的新药候选物． 实际上利用了反向生物学的原理．沿着从基因序列一蛋白质一功能一药物的途径研制新药，其优势是取自庞大的人类基因资源及其编码蛋白质做为原材料，具有巨大的开发潜力。 ;人类基因组约有10万左右的基因．编码10万以上的蛋白质，其中至少5％即5000以上的基因编码蛋白质可能具有药物开发前景．而目前利用常规技术开发的人类重组蛋白质药物已上市的只有20多种，进入临床实验的只有100多种。 ;2）、寻找药物作用新靶点; 3）药物基因组学 减少药物副作用 避免开发风险 ;