替代终点的定义.pdf

替代终点在鼻咽癌临床试 验中的运用 主讲：陈雨沛 指导教授：马骏 鼻咽癌目前的诊治模式 TNM临床分期 （磁共振、PET-CT等） 早期（Ⅰ期） 中晚期（II ～Ⅳ期） 单纯放疗 放疗、化疗综合治疗 放疗联合化疗的综合治疗模式不明确  鼻咽癌临床试验研究重点 放射治疗 早期 诱导化疗 同期化疗 辅助化疗 替代终点在鼻咽癌临床试验中的运用 替代终点 一、基本概念 二、在其他肿瘤中的运用 三、在鼻咽癌中的运用 替代终点 一、基本概念 二、在其他肿瘤中的运用 三、在鼻咽癌中的运用 临床试验中常用终点 总生存（Overall survival ，OS ） • 定义 – 从随机化开始至（因任何原因）死亡的时间。 • 优点 – 结局测量简单、可靠（死亡）；金标准。 • 缺点 – 事件数相对较少：需较大样本，及较长时间随访 – 非肿瘤性死亡可造成偏倚 – 疾病进展后的后续治疗亦可造成偏倚 临床试验中常用终点 无进展生存（Progression-free survival ，PFS ） • 定义 – 从随机化开始到肿瘤发生（任何方面）进展，或（因任何原因）死亡 之间的时间 • 优点 – 事件数相对较多：所需样本较少，随访时间较短 – 增加了「发生进展」这一节点，可反映治疗后生活质量 – 不受疾病进展后后续治疗的影响 • 缺点 – 进展依靠影像学等检查，事件发生与否，及发生的时间偏倚较大 OS vs PFS OS PFS 结局测量简单、可靠（死亡）； 事件数相对较多：所需样本较少， 金标准。 随访时间较短 增加了「发生恶进展」这一节点， 优点 可反映治疗后生活质量 不受疾病进展后后续治疗的影响 事件数相对较少：需较大样本， 事件发生与否，及发生的时间偏 及较长时间随访 倚较大 非肿瘤性死亡可造成偏倚 缺点 疾病进展后的后续治疗亦可造成 偏倚 其他常用终点 无失败生存（Failure -free survival ，FFS ） • 定义 – 从随机化开始到肿瘤发生（任何方面）进展之间的时间 无转移生存（Distant metastasis-free survival ，DMFS ） • 定义 – 从随机化开始到肿瘤发生转移之间的时间 其他  无病生