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生物技术制药 第一章 绪论 1.生物技术制药:采用现代生物技术，借助某些微生物、植物、动物生产药品。 2．生物技术药物：一般来说，采用DNA重组技术或其他生物新技术研制的蛋白质或核酸类药物。 3生物技术包括：基因工程、细胞工程、酶工程、发酵工程、生化工程、蛋白质工程、抗体工程等。 注：基因工程是生物技术的核心和关键，是主导技术；细胞工程是生物技术的基础；酶工程是生物技术的条件；发酵工程是生物技术获得最终产品的手段。 4.生物技术：从广义角度来看，是人类对生物资源（包括微生物、植物、动物）的利用、改造并为人类服务的技术。 现代生物技术包括:⑴重组DNA技术⑵细胞和原生质体融合技术⑶酶和细胞的固定化技术⑷植物脱毒和快速繁殖技术⑸动物和植物细胞的大量培养技术⑹动物胚胎工程技术⑺现代微生物发酵技术⑻现代生物反应工程和分离工程技术⑼蛋白质工程技术⑽海洋生物技术 4.现代生物技术的发展趋势主要体现在下列几个方面：①基因操作技术日新月异，不断完善。②新技术、新方法一经产生便迅速地通过商业渠道出售专项技术，并在市场上加以应用。③基因工程药物和疫苗的研究和开发突发猛进。④新的生物治疗制剂的产业化前景十分光明，21世纪整个医药工业将面临全面的更新改造。⑤转基因植物和动物取得重大突破⑥现代生物技术在农业上的广泛应用将给农业和畜牧业生产带来新的飞跃。⑦阐明生物体基因组及其编码蛋白质的结构与功能是当今生命科学发展的一个主流方向，⑧基因治疗取得重大进展，有可能革新整个疾病的预防和治疗领域。⑨蛋白质工程是基因工程的发展，它将分子生物学、结构生物学、计算机技术结合起来，形成一门高度综合的学科。⑩信息技术的飞跃发展渗透到生命科学领域中，形成形成引人注目、用途广泛的生物信息学。 5.新型生物反应器有:（1）气升式生物反应器（2）流化床式生物反应器（3）固定床式生物反应器（4）袋式或膜式生物反应器（5）中空纤维生物反应器 一、 生物技术药物分类:(一)1.重组DNA技术制造的多肽、蛋白类药物2.基因药物，包括基因治疗药、基因疫苗、反义药物、核酶3.来自动、植物、微生物的天然药物4.合成与半合成的生物药物 (二)按照医学用途分类：1.治疗药物，治疗疾病是生物药物的主要功能。2.诊断药物，具有速度快、灵敏度高、特异性强的特点。3.预防药物，对于许多传染性疾病来说，预防比治疗更重要。 二 、生物技术药物的特性 1.分子结构复杂2.具有种属特异性3.治疗针对性强，疗效高4.稳定性差5.基因稳定性6.免疫原性7.体内t1/2短8.受体效应9.多效性和网络性效应10.检验的特殊性 三.生物技术制药的特征1.高技术2.高投入3.长周期：4.高风险5.高收益 四.生物技术在制药中的应用1.基因工程制药：（1）基因工程药物品种的开发；（2）基因工程疫苗；（3）基因工程抗体；（4）基因诊断与基因治疗；（5）应用基因工程技术建立新药的筛选模型；（6）应用基因工程技术改良菌种，产生新的微生物药物；（7）基因工程技术在改进药物生产工艺中的应用；（8）利用转基因动、植物生产蛋白质类药物。2酶工程制药 3细胞工程制药 4发酵工程制药 第二章 基因工程制药 1.医用活性蛋白和多肽类包括：①免役性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体。②细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、集落刺激生长因子、表皮生长因子及凝血因子。③激素，如胰岛素、生长激素、心钠素。④酶类，如尿激酶、链激酶、葡激酶、组织型纤维蛋白溶酶原激活剂及超氧化物岐化酶等。 2.基因工程技术生产药品的优点 1.利用基因工程技术可大量生产过去难以获得的生理活性蛋白和多肽（如胰岛素、干扰素、细胞因子等），为临床使用建立有效的保障。 2.可以提供足够数量的生理活性物质，以便对其生理、生化和结构进行深入的研究，从而扩大这些物质的应用范围。 3.利用基因工程可以发现挖掘更多的内源性生理活性物质。 4.内源生理活性物质在作为药物使用时，存在不足之处，可以通过基因工程和蛋白质工程进行改造。 5.利用基因工程技术可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。 第二节 基因工程药物生产的过程 基因工程技术是将重组对象的目的基因插入载体，拼接后转入新的宿主细胞，构建成工程菌 (或细胞），实现遗传物质的重新组合，并使目的基因在工程菌内进行复制和表达的技术。 3.基因工程药物制药的主要程序（步骤）⒈目的基因的克隆⒉构建DAN重组体⒊DAN重组体转入宿主菌⒋构建工程菌⒌工程菌发酵⒍表达产物的分离纯化⒎产品的检验等 4.基因工程药物制药的主要程序 获得目的基因→组建重组质粒→构建工程菌（或细胞）→培养工程菌 →产物分离纯化→除菌过滤→半成品检定→成品检定→包装 5.克隆真核基因常用方法：逆转录法和化学合成法。其包括的犯法如下： 逆转录法 ：逆转录法就是先分离纯化目的