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《化药技术市场信息》 2016 年第2 期 目 录 新药研发 新药研发成功率开始回升2 罗氏新药Ocrevus 显著提高多发性硬化症疾病控制4 新药研发或将终结鸦片类止痛药危机7 靶向作用休眠状态的HIV 彻底攻克艾滋病 13 药讯快递 耐药菌偏爱有机肥？ 15 我国抑郁症治疗比例不足10% 进口药仍唱主角 17 未来5 年最畅销的抗肿瘤药物TOP10 19 全世界哪些治疗领域，药品最热门、最畅销？25 业内动态 仿制药专利战一触即发，不可小觑的专利细节！27 新型抗菌药研发上升至“国家行动”31 求解肠道微生物产业化：粪菌移植研究步入正轨35 透视中国儿童用药：专供儿童用药仅占1.7% 40 政策动向 一致性评价三大利好46 仿制药风暴来袭：一致性评价让1/3 药厂面临淘汰 51 仿制药一致性评价该加快速度了！ 56 汇总：2016 年上半年有关生物、医药的相关政策60 1 《化药技术市场信息》 2016 年第2 期 新药研发 新药研发成功率开始回升 《Nat. Rev. Drug Discov.》发表一篇麦肯锡分析家撰写的一篇文章，回 顾 1996-2014 这近20 年间新药研发成功率的变化。从 1996 至2011 年，新 药研发成功率逐年稳步下降，2008-2011 年三年平均成功率是 1996-1999 三 年平均成功率的一半不到（7.5%对 16.4%），但自2011 年后开始反弹，现 在已高于 2000 年时的成功率。主要驱动因素是小分子药物这些年间下降幅 度巨大（从 16%降到 5% ），而生物大分子则成功率相对平稳。另一个保持 恒定的趋势是合作开发项目成功率高于单独开发项目，过去 5 年合作项目三 期临床是单独开发项目成功率的 2 倍。说明能被两家看上的项目的确质量略 高。 过去 15 年间新药产出下降是制药工业最受关注的问题，无数专家分析 原因、提出改进方案，现在看来终于有点春暖花开的迹象。不仅现在成功率 开始反弹，过去 10 年进入临床的项目以每年6%的速度在增长，所以可以预 计上市新药数目会继续增加。 自 2000 年开始传统的经营模式，即针对大众常见病但无明显价值区分 的所谓重磅药物模式，开始受到挑战。药监和支付部门开始要求药物不仅能 改善化验单数字，还要改进病人生活质量和寿命；不仅要比安慰剂好还要比 标准疗法更好。但是新药是个长周期活动，药厂并不能一下子把管线里的产 品变成药监部门需要的产品，这个冲突导致一个长达10 年的衰退期。 2 《化药技术市场信息》 2016 年第2 期 现在制药工业基本找到了符合药监、支付部门口味的新模式。和传统重 磅药物模式不同，现在的研发更偏向缺少标准疗法的专科病。这里面有两个 主要因素影响产出。一是支付部门允许专科药偏高的价格，即使患者少总销 售也很可观。这大大扩展了药厂可以获利的疾病种类，药厂不必一定在难度 超过现在技术许可的疾病上挣扎。二是专科病不限于一日一次口服，为生物 大分子成长提供了必要条件。现在生物大分子已占整个管线的 39% 。生物大 分子选择性好于小分子，所以因脱靶毒性失败可能性大大降低。另外生物大 分子的高选择性更适合以生物标记为中心的现代开发模式，适应症更加精 准，成功率提高。 当然药厂在项目取舍上也更加成熟，一、二期临床的成功率都低于三期 临床，说明资本使用效率在提高。FDA 的审批创新也在一定程度上帮助了成 功率。FDA 的突破性药物政策加快了部分新药的审批速度，而这部分药物由 于种种原因可能成功率高于平均值。不少新药是有条件上市，原则上有一些 药物以后会因为达不到定约而撤市，所以即使研发技术没提高这些审批政策 也会令成功率表面上看有所提高。 支付部门对高药价的容忍给了制药工业退守专科病的喘息机会，如果药 价受到限制药厂则不得不重返大众常见病。过去三年研发效率的反弹令人振