异基因造血干细胞移植治疗婴儿恶性石骨症.pdfVIP

生t堡』L整盘查!!!!至!!笪笙i!鳖笠!!麴鱼堕!!』!旦丝!：堕!!!!!!竺!!!；：!!!：!!：堕!：!! 807 ．血液疾病研究． 异基因造血干细胞移植治疗婴儿 恶性石骨症 朱光华 秦茂权 王彬 周翻 杨骏 贾晨光 吴颖 王希思 吴敏媛 【摘要】 目的总结异基凶造血十细胞移植治疗婴儿恶性石骨症(MIOP)的临床特点及治疗转 归．方法回顾性分析北京儿童医院完成的8例异基因造血十细胞移植治疗MIOP患儿的资料。 结果男：女为4：4。移植时年龄生后3～33个月(中位年龄13．5个月)。从发病到行异基冈造血十 细胞移植等待时问平均8个月、、其【fI1例HI，A配型全合无天供者采用CD34+分选外周血干细胞移 植，2例无关脐ln【移植，5例父母单倍体骨髓+外周造血十二细胞移植。预处理方案采用氟达拉滨(Flu)+ 马利兰(Bu)+环磷酰胺(Cy)。环孢菌素A(CsA)预防移植物抗宿主病(GvHD)，单倍体移植患儿联 合抗胸腺球蛋白(ATG)／抗淋巴球蛋白(AI。G)、吗替麦考酚酯(MMF)、甲氨蝶呤(MTX)协同预防 GvHD?中性粒细胞植入时问平均15．7d(9～36d)．血小板植入平均43．3d(10～68d)。随诊最长5 年，最短47d，7例患儿造血完全恢复，复查肝脾明显回缩，骨密度降低，骨髓腔逐渐形成。l例患儿移 植后47d凶经济困难放弃治疗，造血未完全恢复，另1例患儿死于移植相关并发症。发生GvHD以 I。～lI。6例．Ⅲ。～Ⅳ。2例，经抗GvHI)治疗能得到有效控制。结论采用非同胞全合供者行异基 凶造血十细胞移植治疗婴儿MIOP，单倍体移植患儿存活率高，并造血恢复。经抗GvHD治疗能得到 有效控制。提示非同胞全合移植在MIOP患儿是有益的探索和尝试。 【关键词】 造j缸十细胞移植； 骨髓移植； 骨硬化症； 婴儿 stemcell for8 with infantile inChina transplantation malignant osteopetrosis Allogeneic patients ZHU Xuan，YANGJun，llA Ying， Guang—Ima，QiNMao—quart，WANGBin，ZHOU Chert—guang，WU WA／VG and Children‘s Xi—si，∥uMin—yMo见TheHematologyOncologyCenter，BettingHospital，Beijing 100045，China author：Q[NMao—quan(Email：qinmq3966@qq．com) Corresponding is arare disordel’ail(1the infantile 【Abstract】Objective()steopetr(Jsisgenetic malignant the ofthis of in otlif_e six)7ears osteopetrosis(MI()P)isWOIst,；uhtypedisease．Seventypercentpatients(1ie stem the chanceofcurefor without cell only propertreatment．Hematopoietictransplantation(HSCT)oilers MIOP．Method WaS