【左旋星-2025研报】嵌入式模块化mRNA药物开发解决方案-左旋星.2025.pdfVIP

嵌入式模块化mRNA

药物解决方案

创新疗法的质量安全守护者和关键原料生产者

LevoStarLifeSciences|Proprietaryandconfidential.苏州工业园区星湖街328号创意产业园A3-507

mRNA技术应用广泛

传染病疫苗、肿瘤疫苗

蛋白替代疗法兽用疫苗

细胞治疗基因治疗

mRNA+CAR-TmRNA-CRISPR

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mRNA药物生产流程图

①序列设计②模板质粒构建③工程菌发酵④菌体裂解及纯化⑤质粒线性化

⑩制剂灌装⑨纯化过滤⑧mRNA包封⑦澄清、提纯、浓缩⑥体外转录、加

帽、修饰

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模块一：mRNA质粒序列设计

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序列设计UTR设计

UTR筛选通常使用高通量筛选方法和计算机模型相结合的方式来测试大量候选序列的效果。筛选出的UTR序列在进一步的合成和优化

后，可获得更好的表达效果。

From:/10.1038/s41467-021-24436-7

基于表达量分类和AI分析，从人类mRNA序列文库中筛选多条通用型5’UTR及3’UTR序列，可供合作伙伴灵活选择并定制

化合成，便于高效的筛选。

核心筛选扩大筛选

5’UTR–3’UTR5’UTR–3’UTR

（3种*3种）（8种*8种）

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与mRNA质粒相关的CMC挑战

Poly(A)尾稳定性质粒单体比例

•Poly(A)克隆的稳定性mRNA质粒异质性