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临床试验中常用统计分析方法

统计分析的质量是与临床试验的设计、实施和数据管理密切相

关的就统计分析本身而言,其指导思想是使偏差最小和避免I类错误

的增大

定性资料的统计分析方法

统计学试验设计：包括确定样本量的大小、试验设计方法（盲法/

开放）（具体见有关章节）

1.定性资料的概念：

--统计资料中按品质和属性分组计数所得的资料，由定性变量和

频数两部分组成定性变量可分为名义变量（如治疗方法分甲、乙、丙

等）和有序变量（如疗效结果分治愈、显效、有效、无效）

新药临床研究中，定性资料常用的统计检验方法有卡方检验、

校正的卡方检验、Fisher精确检验及Ridit检验、秩和检验

2.定性资料的统计描述计算率、比等指标，如试验组和对照组的

有效率，并可用各种统计图来表示

3.x2检验

一一一治疗前年龄、性别、病程、病情等一般情况组间均衡性比较，

治疗后计数资料的改善情况比较均为双向无序RxC

表资料，用x2检验当表中理论频数小于5的格子数超过

全部格子数的1/5时，应用Fisher精确检验

…如果为2x2表资料，当总样本含量n40,且理论频数T均大

于5时，用x2检验；当总样本含量n40,单有理论频数满足1WT

5时，用校正的x2险验；当总样本含量n40或有理论频数IE寸，

用Fisher精确检验

--目前，各种计算机统计软件的应用（如SAS）使统计学分析中复

杂得运算过程简单化，有条件将双向无序RxC表资料均进行Fisher精

确检验

4.秩和检验

--进行组间疗效比较或对量化的症状、体征的改善进行组间比较

以及考察疗效与年龄、性别等相关性分析时，这些资料属于单向有序

RxC表资料，应采用与“有序性”有联系的秩和检验或Ridit检验

-一秩和检验的优势在于它不仅可判断各组间是否有显著性差异，

而且可说明对比各组的效果优劣和强弱是x2检验无法做到的

…对于单向有序RxC表资料，Ridit检验和秩和检验的意义完全

相同，根据试验者的习惯及熟练程度选一种即可

5.定性资料统计分析注意事项

(1)不可用x2检验分析一切列联表资料，要根据列联表中定性变

量的性质决定统计分析方法

(2)x2检验中资料要满足公式的要求，不可盲目套用

定量资料的统计分析

1.定量资料的概念：

定量资料是指对观察对象测量一项或多项指标的数值大小所得

的资料

2.定量资料的统计描述

计算定量指标的均数、标准差、中位数、最大值、最小值等

用直方图和累计频数分布图等统计图来表示

3.定量资料假设检验的选择：

(1)根据数据的分布决定选用参数检验还是非参数检验。

若数据服从正态分布，且满足方差性(即两组或多组总体方差

相等)，一般选择参数检验，如t检验、U检验、方差分析；若数据分

布类型不明确，或不满足参数检验的前提条件，可选用非参数检验，

如秩和检验等；若数据经某种变量变换后满足参数检验的前提条件，

可对变换后的数据进行参数检验。

(2)选用参数检验时，要根据试验因素的个数和水平决定是采用t

检验还是方差检验。若资料为单因素两水平，用t检验，若属单因素K

水平(K3)或两个及两个以上因素的设计，必须用方差检验。

4.t检验：

—II.III期新药临床试验中，定量资料的分析基木用t检验。

(1)成组设计定量资料：如比较试验组与对照组某项定量指标治疗

情况，为成组设计定量资料，用t检验。

但当资料符合正态分布而方差不