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现有治疗手段的界定及对新治疗手段的评估技术指导原则

2004年7月美国FDA发布

2009年6月药审中心组织翻译

拜耳医药保健有限公司翻译

北核协会审核

药审中心最终核准

目录

I.前言 1

II.背景 1

III.相关的法规和政策声明 1

A.INDs申请事宜 1

B.法规E部分 2

C.加速审批法规 2

D.药物开发快速通道程序 2

E.优先审评政策 3

IV.政策：现有疗法的定义 3

参考文献 5

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现有治疗手段的界定及对新治疗手段的评估技术指导原则

Ⅰ.前言

本文件拟就术语“现有疗法”的含义为企业提供指导，目前美国食品药品管理局（FDA）的药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）会在本指导原则中描述的特定场合下使用此术语。

FDA指导原则文件(包括本指导原则)没有法律强制性。指导原则只是说明管理部门对于某一问题的当前观点，仅作为建议，除非引用了特定法规或管理规定。管理部门指导原则中使用的“应当”一词意味着建议或推荐，而非要求。

Ⅱ.背景

“现有疗法”及其相关术语(例如““当前治疗”(existingtreatment)和“当前疗法（”existingtherapy)出现在CDER和CBER发布的许多法规和政策声明中，但管理部门从未对这些术语给出过正式定义。因此造成了一些混淆，比如“现有疗法”是否仅是指由FDA批准使用于某适应证的产品，还是也可以包括用于未经FDA批准的临床适应证（即说明书以外的l）的产品或那些非FDA管理的治疗手段(例如手术)。本指导原则旨在告知公众管理部门对第Ⅲ部分所述的法规，以及政策声明中使用的“现有疗法”一词的解释。

Ⅲ.相关的法规和政策声明

以下所述的法规和政策包含这样的概念，即管理部门对特定产品可以采用特定的管理方式，原因是产品针对的治疗领域尚无有效的治疗药品或该产品的治疗优势超过了现有疗法。为了强调，包含这一概念的部分用粗斜体印刷。

A.新药研究申请事宜

FDA法规允许在有治疗方案或新药研究申请（IND）时，使用研究的药物进行治疗。根据21CFR312.34(b)，只有在满足以下标准时研究药物才允许用于这一目的：

?该药物拟用于治疗严重或即刻危及生命的疾病。

?“没有作用相当的或满意的替代药物或其它疗法能够用于治疗目标患者群体的疾病发展阶段”(312.34(b)(ii)。

?该药物正在进行IND有效性试验，或者所有临床试验已经完成。

?临床试验申报者正在积极推进该研究药物的上市许可。

2

B.法规E部分

在21CFR第312章E部分中，对于那些有希望治疗危及生命的以及重症疾病的疗法，管理部门制定了相关程序以促进其开发、评价和上市，这反映了管理部门在决定是否批准一个药品或生物制品时，必须进行医学风险-获益评估。作为这一风险-获益分析的组成部分，管理部门会“考虑疾病的严重性和是否缺少令人满意的替代疗法”(21CFR312.84)。

C.加速审批法规

在21CFR的H分部中，FDA针对以下新药和生物制品制定了加速审批程序和限制销售管理办法：(1)治疗严重或致命性疾病；(2)为患者提供优于现有疗法的有意义的治疗方法（例如，能够治疗对现有疗法没有反应或无法耐受的患者，或患者对该治疗的反应比现有疗法有所改善）(21CFR314.500和601.40)

D．药物开发快速通道程序

对于拟用于治疗严重或危及生命的疾病，且已证明具有解决尚未满足的医疗需求潜力的药品及生物制品，FDA制定了药物开发快速通道程序，旨在促进开发及加快审评。（FDA行业指导原则“药物开发快速通道程序：资格认定、开发和审评”）。在该指导原则中，管理部门将尚未满足的医疗需求定义为“现有疗法不能充分解决的”医疗需求。

如本指导原则中所述，对于某疾病在没有现有疗法的情况下（或仅有的现有疗法是通过加速审批而得到批准的），如果在一个产品的开发计划中包括了该产品对于该状况的治疗潜力的评价，将可能符合“解决尚未满足的医疗需求”的条件。而在已有现有疗法的情况下，药物开发过程如果对以下任何方面进行评价，将可能被视为可解决尚未满足的医疗需求：

?与其它疗法相比，可以进一步改善某些病症的严重后果

?对未知是否有其它疗法的病症的严重后果具有疗效

?能够使对其它药物不耐受或无反应的患者获益，或能够与无法和现有疗法合并使用的其它关键药物有效地联合使用

?与其它疗法的疗效相