2024心血管领域重回主赛道，小核酸药物表现亮眼报告.pptx

心血管领域药物重回主赛道小核酸药物表现抢眼;;

心脏疾病：如冠心病、心律失常、瓣膜性心脏病、心肌病、心力衰竭、先心病等

脑血管病：如缺血性卒中、脑出血、蛛网膜下腔出血等

肺血管病：如肺动脉高压、肺血栓栓塞

心血管病

其他血管相关：如主动脉疾病、外周动脉疾病、深静脉血栓形成等

血压相关：高血压、低血压

血脂相关：高脂血症等;

l2020年，心血管病是我国城乡居民的首要死亡原因，分别占农村、城市死因的48.00%和45.86%。由于我国居民中不健康饮食、身体活动不足和吸烟等与CVD密切相关的不良生活方式流行，有心血管危险因素的人群巨大，人口老龄化加速，我国CVD发病率和死亡率仍在升高，疾病负担下降拐点尚未出现。

l心血管病给居民和社会带来的经济负担日渐加重，已成为重大的公共卫生问题。;

目录;

l从2019年开始，心血管领域交易金额有了大幅提升，投资趋势重回心血管领域

l从交易类型占比看，大额金额交易主要来源于企业并购：2019年诺华以97亿美元收购TheMedicinesCompany；2020年BMS以131亿美元收购MyoKardia；2021年默沙东以115亿美元收购Acceleron

l布局已取得成果：诺华收购获得的乐可为、BMS收购获得的玛伐凯泰、默沙东收购获得的Winrevair分别在2021年、2022年、2024年上市，并拥有20多亿美元的的潜力销售峰值;100%

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Source：Insight医药交易数据;

FIC疗法：玛伐凯泰

依据肥厚性心肌病（HCM）的致病机理开发，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善HCM患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能

（Winrevair、乐可为也均FIC药物）

对因治疗：Winrevair

成为第一个可以改变治疗肺动脉高压（PAH）疾病进程的治疗药。早期的药物没有解决这种疾病的根本原因，只是扩张动脉，打开阻塞或狭窄的血管，让更多的氧气流通

Winrevair被证明可以调节血管细胞增殖，逆转血管和右心室重塑，具有成为治疗PAH的基石性疗法的潜力

技术突破：乐可为

基于独特的小干扰核??（siRNA）技术，乐可为能从源头上阻断LDL-C升高的「帮凶」PCSK9蛋白的合成，从而长期稳定降低LDL-C水平，还有一年两次便捷给药的优势;

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目录;

近5年首次获批心血管新药中，适应症集中在高脂血症，在肺动脉高压、高血压、心

肌病有多款FIC药物上市;

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Plozasiran(Arrowhead）

以APOC3为靶标的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，其通过沉默APOC3促进TRL分解代谢和肝脏清除，从而减少TG的水平。

（Arrowhead与维梧资本合资成立维亚臻生物技术（上海）有限公司）

靶点脂蛋白(a)Lp(a)水平受后天因素影响较小，靶向Lp(a)降脂疗法成为心血管疾病防治的重要突破点之一

Pelacarsen(诺华从Ionis引入）

作为针对心血管疾病潜在Lp(a)的反义寡核苷酸类药物;

CardiAMP

2023年9月5日，临床阶段的细胞治疗公司BioCardia公布了其干细胞疗法「CardiAMP」治疗心力衰竭的III

期试验中期数据，结果显示，中期疗效未能达到主要终点的三项指标。

CardiAMP是首个利用患者自身细胞治疗心衰的综合治疗手段，在治疗时首先需要对患者的骨髓细胞是否能用于治疗进行确认。然后通过一种专有的干细胞导管介入微创手术，将患者的自体骨髓干细胞输送到患者的心脏，从而刺激患者自身的愈合，实现治疗心衰。

CardiAMP被认为是第一个获得美国食品和药物管理局突破性设备地位的心脏细胞疗法，旨在刺激身体的自然愈合反应，激起有益的旁分泌反应，可以修复受损的心脏;

国内预计在2024年获批的心血管领域新药集中在高脂血症，国外已经获批的梗阻性肥

厚型心肌病新药玛伐凯泰已获批，此外还有2款高血压药物、1款抗血栓形成