生物医药行业创新药系列报告(八)：多发性骨髓瘤疾病深度，多线治疗用药空间广阔，新机理药物上市后放量迅速.docx

正文目录

一、多发性骨髓瘤的疾病特征、治疗原则与治疗方案 4

1、多发性骨髓瘤发病率高、确诊晚、易复发 4

2、针对不同治疗线数患者的治疗目标有所不同 5

3、治疗方案经过不断进化形成当前多药联合方案 5

二、治疗药物复盘：新机理药物上市后快速放量 8

1、CD38单抗：适应症延伸至一线用药，上市后快速放量 8

2、BCMACAR-T：CR率更高，2线治疗获批上市 12

3、BCMACD3双抗：可及性具有优势，为患者提供治疗新选择 13

4、塞利尼索：全新机理的小分子治疗药物 14

5、埃普奈明：同机理FIC药物，安全性良好 15

三、相关标的 17

1、智翔金泰：BCMACD3双抗初步数据良好 17

2、海特生物：重点关注埃普奈明放量情况 17

3、康诺亚：布局CD38单抗与BCMACD3双抗 18

4、德琪医药翰森制药：关注塞尼利索放量情况 19

四、风险提示 20

图表目录

图1：多发性骨髓瘤发病率 4

图2：多发性骨髓瘤不同阶段的治疗目标 5

图3：多发性骨髓瘤的治疗方式演变 6

图4：多发性骨髓瘤诱导治疗方案 6

图5：复发/难治性多发性骨髓瘤治疗方案-区分来那度胺敏感 7

图6：复发/难治性多发性骨髓瘤治疗方案-区分硼替佐米敏感 7

图7：复发/难治性多发性骨髓瘤治疗方案-硼替佐米+来那度胺耐药 8

图8：达雷妥尤单抗销售额（亿美元） 8

图9：达雷妥尤单抗单药末线临床结果 9

图10：达雷妥尤单抗联用后线临床结果 10

图11：达雷妥尤单抗联用后线临床结果 10

图12：达雷妥尤单抗联用治疗不符合自体干细胞移植患者的临床结果 11

图13：达雷妥尤单抗联用治疗符合自体干细胞移植患者的临床结果 11

图14：Carvykti销售额（亿美元） 12

图15：Carvykti临床试验结果 13

图16：BCMACD3双抗临床数据 14

图17：塞利尼索销售额（百万美元） 14

图18：塞利尼索临床数据 15

图19：埃普奈明临床数据 16

图20：GR1803作用机理 17

图21：埃普奈明安全性数据 18

图22：CM313临床试验结果 19

一、多发性骨髓瘤的疾病特征、治疗原则与治疗方案

1、多发性骨髓瘤发病率高、确诊晚、易复发

多发性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，多发于老年。多发性骨髓瘤的常见症状为骨髓瘤相关器官功能损伤，包括血钙升高、肾功能损害、贫血、骨科疾病等。根据《中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022

年修订）》，我国多发性骨髓瘤发病率约1/10万，位居血液系统肿瘤第二位，且发病率近年呈现总体上升趋势。高龄是多发性骨髓瘤的重要危险因素，60岁以上人群发病率和死亡率明显更高。伴随我国老龄化程度的加深，多发性骨髓瘤患病人数将不断提升。”

图1：多发性骨髓瘤发病率

资料来源：TheLancetHaematology、

确诊晚与易复发是多发性骨髓瘤的两大特点。由于多发性骨髓瘤常表现为骨骼损害、贫血、高钙血症、肾脏损害等，骨病或肾功能异常更容易促成患者就诊，因此部分患者的首诊并非在血液科，而在骨科或肾科，容易导致出现患者确诊时间

较晚的问题。而根据《中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）》，多发性骨髓瘤仍是一种不可治愈的疾病，患者终将面临复发。复发按照发生次数分为首次复发（第一次复发）和多线复发（第二次或以上复发），多线复发的患者获得高危细胞遗传学的概率增加，治疗难度随之增加，复发次数越多，无进展生存期和复发后的总生存时间越短。

多发性骨髓瘤髓外病变需要重点关注。多发性骨髓瘤的髓外病变指克隆异常浆细胞迁出骨髓，浸润软组织，不再依赖骨髓微环境，会导致额外的髓外症状与更加

不理想的预后。髓外病变可侵犯任何部位和组织，且可能会发生在首次诊断与复发时。在初诊时，多发性骨髓瘤的髓外病变比例超过10%，复发患者的髓外病变比例更高。多发性骨髓瘤髓外病变患者具有更短的总体生存期与无进展生存期，初诊患者中位总生存期为1.3年，复发患者中位总生存期小于6个月。

2、针对不同治疗线数患者的治疗目标有所不同

新诊断多发性骨髓瘤可分为无症状骨髓瘤（冒烟性骨髓瘤）与活动性骨髓瘤，自

体造血干细胞移植目前是适合移植的多发性骨髓瘤患者的一线选择，而无论是否移植，均需要进行诱导治疗，诱导治疗的目的是快速减少肿瘤细胞数量，降低肿瘤负荷，控制症状。对于适合移植的患者，有效的诱导治疗方案可以获得深层次

的缓解，延长患者移植后生存期。在诱导治疗后患者达到深度缓解，需要进行维持治疗，维持治疗的目的是减缓复发