一种抑制PCSK9基因表达的RNA抑制剂及其应用.pdfVIP

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2023-06-16 发布于四川
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一种抑制PCSK9基因表达的RNA抑制剂及其应用.pdf

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本发明属于生物化学领域，具体涉及一种抑制肝细胞中前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin9(PCSK9)基因表达的RNA抑制剂及其应用，所述的RNA抑制剂由正义链和反义链通过碱基配对形成，正义链和反义链彼此之间至少85％碱基互补，且部分或全部核苷酸糖基2’位的‑OH被氟或甲氧基取代，末端至少有连续3个核苷酸之间的磷酸酯被硫代。本发明提供的RNA抑制剂的结构中还含有5’MVIP和3MVIP，使所述RNA抑制剂具有特异性的肝靶向。通过体内外药效实验证明，这种RNA抑制剂直接作用在PCSK9mRNA，持

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利 (10)授权公告号 CN 113234725 B (45)授权公告日 2022.02.18 (21)申请号 202110592205.3 CN 105861679 A,2016.08.17 (22)