基因治疗技术与应用.pptxVIP

基因治疗技术与应用;内容;1.基因缺陷病;1.1 单基因病;1.1.1 常染色体显性遗传病;1.1.2 常染色体隐性遗传病;1.1.3 X连锁显性遗传病;1.1.4 X连锁隐性遗传病;1.1.5 Y连锁遗传病;1.2 单基因遗传病;1.2.1 血红蛋白病——镰状细胞贫血症;1.2.2 血浆蛋白病——血友病;1.2.3结构蛋白缺陷病——Ehlers-Danlos综合症;1.2.4 受体蛋白病——家族性高胆固醇血症;1.2.5 膜转运蛋白病——先天性半乳糖吸收不良症;1.3 多基因病;1.3.1 先天性心脏病;1.3.2 基因缺陷病;1.4 治疗方法;内容;2 基因治疗;2.1 基因治疗的策略;2.1.1 直接策略;2.1.1.1 基因修正;2.1.1.2 基因替代;2.1.1.3 基因增强;2.1.1.4 基因干预;2.1.1.4.1 抑癌基因疗法;2.1.1.4.2 反义核酸技术;2.1.1.4.3 RNA干扰;2.1.2 间接策略;2.1.2.1 免疫基因治疗;2.1.2.2 分子化疗;自杀基因 + 病毒载体 转染 重组载体;2.1.2.2.2 化疗保护性基因治疗;2.1.2.2.3 药物增敏基因治疗;2.1.2.3 特异性细胞杀伤;2.2 基因治疗的种类;2.2.1 基因导入方式;;2.2.1.1 直接体内疗法;2.2.1.2 间接体内疗法;2.2.2 靶细胞类型 ;3.2 基因治疗的基本程序;3.2.1 外源基因的选择与制备;3.2.2 载体的选择与构建;3.2.2.1 逆转录病毒;3.2.2.2 腺病毒载体;3.2.2.3 常用的病毒载体及其基因转移的特点;3.2.2.4 脂质体;3.2.3 靶细胞的选择;3.2.4 基因转移;3.2.4 基因转染细胞的筛选与鉴定;3.2.5 回输体内;内容;3 基因治疗的应用;3.1.1 遗传病的基因治疗;遗传病基因治疗的临床研究;ADA缺陷病的分子机制;;3.1.2 恶性肿瘤的基因治疗;二、肿瘤细胞的基因“修饰” 导入细胞因子基因 导入MHC基因和共刺激分子基因 三、调节和增强机体的免疫功能 细胞因子基因导入免疫细胞 基因修饰的树突状细胞 分泌免疫毒素的T淋巴细胞 肿瘤DNA疫苗;3.1.3 病毒性疾病的基因治疗;3.2.1 中国的基因治疗;血友病B的基因治疗;3.2.2 基因治疗药物;3.3 基因治疗存在的问题;3.4 现状及展望;内容;;基因缺陷病单的产前诊断;基因打靶技术;基因增强奥运;核酶;单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSV-TK）基因 编码胸苷激酶（TK）催化丙氧鸟苷（ganciclovir, GCV）成为磷酸化的核苷酸类似物，阻断DNA的合成而使细胞死亡。 大肠杆菌胞嘧啶脱氨酶（CD）基因 将5’-氟胞嘧啶（5’-FC）转化为5’-氟尿嘧啶（5’-FU）而发挥细胞毒性作用。;如将绿脓杆菌外毒素（PE）或白喉毒素（DT）基因与TGFα基因组成融合基因TGFα-PE，或TGF α- DT。 由于TGFα与表皮生长因子EGF结构类似，也能与表皮生长因子受体（EGFR）结合； 故该融合基因可特异性进入并杀死高度表达EGFR的膀胱癌、肾癌、肺癌、乳腺癌等肿瘤细胞。 ;外源基因的选择原则;逆转录病毒载体构建;包装细胞;假病毒颗粒;逆转录病毒载体的特点;逆转录病毒载体的问题;基因治疗的合理性;基因治疗的困难;基因治疗是否必要和安全;可根据疾病的特点、目的基因及其转移的方式等因素来确定。 选择的原则： 便于从体内取出和回输； 便于在体外培养与增殖； 便于基因的高效转移； 能够持续表达目的基因。;内容;内容;2.1.2.2 分子化疗;2.2 基因治疗的种类;3.1.3 病毒性疾病的基因治疗;外源基因的选择原则