获得fda批准为突破性治疗的药物汇总.docVIP

突破性疗法资格（breakthrough therapy designation)是美国食品和药物管理局（FDA)于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容, 旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。? ? 截止2013年12月15日，美国FDA共收到132突破性药物资格申请，并授予36个药物“突破性疗法”资格，其中的27个被制药公司公开（见下表）， 癌症药物在突破性疗法药物占据大头,其它有疾病治疗领域有囊性纤维化及抗菌丙型肝炎, 遍及23个适应症。其中罗氏旗下白血病药物Gazyva (Obinutuzumab, GA101), 强生淋巴瘤药物依鲁替尼(Ibrutinib, Imbruvica), 吉利德丙肝药物Sofosbuvir (Sovaldi)已获FDA批准上市。另外亿腾医药(Eddingpharm)与Syndax Pharma达成协议，获得靶向治疗乳腺癌药物恩替诺特(entinostat)在中国地区的许可, 豪森药业(Hansoh Pharma）的PLK1抑制剂卡呋色替已进入I期临床。另外恭喜深圳薇芯生物科技有限公司的西达本胺，其同靶点syndax的HDAC抑制剂Entinostat（MS-275）获得突破性治疗资格，算是一个me-better，薇芯生物在2008年1月2800万美元把中国外的专利许可卖给了美国沪亚生物。目前已上市的两个HDAC抑制剂Vorinostat（SAHA）和Romidepsin（FK228）的亚型选择性较差，属于第一代HDAC抑制剂。MGCD0103、Entinostat（MS-275）、西达本胺等属于新一代的亚型选择性HDAC抑制剂，主要针对与肿瘤发生和发展密切相关的第I大类HDAC亚型（HDAC1、2、3）以及Ⅱb类的HDAC10。现有临床研究结果已初步显示，与亚型选择性较差的HDAC抑制剂（FK228、SAHA）相比，选择性更强HDAC抑制剂（MGCD0103、 MS275、西达本胺等）可能具有更好的疗效-安全性综合指标，临床应用安全性更好。经突破性疗法认定且获FDA批准上市的三个药物药物? ?? ?? ?? ?? ?? ???适应症? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ?药企? ?? ?? ?? ?? ? 公布日期? ?? ? 批准日期Gazyva/ Obinutuzumab? ?慢性淋巴细胞白血病? ?? ? 罗氏? ?? ?? ?? ?? ? 2013/5/15? ?? ? 2013/11/1Imbruvica/Ibrutinib? ?? ?? ?套细胞淋巴瘤? ?? ?? ?? ? Pharmacyclics/强生? ?? ? 2013/2/12? ?? ???2013/11/13Sovaldi/Sofosbuvir? ?? ?? ?丙型肝炎? ?? ?? ?? ?? ?? ???吉利德? ?? ?? ?? ?? ?2013/7/25? ?? ? 2013/12/6已公开的突破性疗法资格药物汇总 （按公布时间先后排列）药物? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ? 适应症? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ? 靶点? ?? ?? ? 开发药企? ?? ?? ?开发进展? ?? ?? ?宣布时间Ivacaftor? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ? G551D突变以外的囊性纤维化? ?? ?? ? CFTR? ?? ?? ?? ?? ? 福泰制药? ?? ?? ?? ?sNDA? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ? 2013/1/6Ivacaftor +Lumacaftor??F508del变异的囊性纤维化? ?? ?? ?? ? CFTR? ?? ?? ?? ?? ?福泰制药? ?? ?? ?? ?phase III? ?? ?? ?? ?? ?? ?2013/1/6Ibrutinib(Imbruvica)? ?? ?? ???套细胞淋巴瘤? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ?BTK? ?? ?? ?? ? Pharmacyclics /强生? ???已上市? ?? ?? ?? ?2013/2/12Ibrutinib? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ?? ?华氏巨球蛋白血症? ?? ?? ?? ?? ?? ???BTK? ?? ?? ?? ???Pharmacyclics /强生? ? phase II/III? ?? ?? ?? ?? ? 2013/2/12LDK