浙江大学医学统计学第七讲临床科研设计.pptVIP

第七讲 临床科研设计（实验设计和调查设计） 浙江大学流行病与卫生统计教研室 Email: 研究设计包括：专业设计与统计设计 统计设计主要是依据研究目的，从研究的现况条件出发，规定研究因素，选择效应指标，确定研究对象的引人方法和规模，拟定实施的方法，以及数据收集、整理、分析的模式，直至结果的解释。 临床科研研究分为：实验研究与调查研究 实验研究是指研究者根据研究目的人为地对受试对象（包括人或动物）设置干预措施，控制非干预措施的影响，总结干预团素的效果。 实验研究分为：动物实验、临床试验与社区干预试验 动物实验（animal experiment）是把动物作为实验对象在动物身体上进行实验，根据获得的结果，逐步过渡到人体。分为急性、亚急性、慢性。 临床试验（clinical trial）是以病人为研究对象，临床为基础对治疗效果作出评价的实验研究。 社区干预试验（community intervent study）是以社区人群作为研究对象的干预试验。多在某一地区人群中进行，持续时间一般较长，其目的是观察某项保护措施对抑制某种危险因素致病的效果。 医学实验研究的基本要素：处理因素、受试对象、实验效应 处理因素（study factor, treatment）：研究者根据研究目的欲施加或欲观察的能作用于受试对象并引起直接或间接效应的因素。 受试对象（object）是处理因素作用的客体，实质上他（它）所代表的就是根据研究目的而确定的观察目标总体。 实验效应（experimental effect）是处理因素作用于受试对象的反应和结果，它通过观察指标来表达。 实验设计的基本原则：对照原则、随机化分组原则、重复原则 对照原则：对照设置的原则(均衡)、对照的类型、对照的设置 随机化分组原则：用随机的方式将处理分配给受试对象，使每个对象分到实验组与对照组的机会相同。 重复原则：处理组与对照组的受试者应具有一定数量，也就是说要求有一定的样本含量 1. 对照设置的原则 “均衡性”是指在设立对照时除给予处理因素不同外，其他对实验效应有影响的因素（即非处理因素）尽量均衡一致。 2. 对照类型 配对对照（paired control）：同源配对、异体配对 组间对照（成组设计） 3. 对照的设置 空白对照（blank control）是一种不给任何处理的对照 实验对照（experimental control）采用与实验组操作条件一致的对照措施 标准对照（potential control）用现有标准值或正常值作对照 潜在对照（potential control）也不专门设立对照组 安慰剂对照（placebo control）采用一种无药理作用的物质，可以称它为假药，但其剂型或处置上不能为受试者识别。 随机化分组方法分为： 1. 完全随机分组方法 2. 区组随机排列方法 3. 分段随机分组方法 决定样本含量的条件及检验效能 设定检验的第Ⅰ类错误概率?，即检验水准 设定检验的第Ⅱ类错误概率?，或检验效能1-? 总体标准差?、总体率?、总体平均数?的估计 处理组间的差别?的估计，如?=?1-?2或?=?1-?2 常用的样本含量估计方法 样本均数与总体均数比较（或配对比较） 式中，n为所需样本含量；?为总体标准差的估计值；?=?1-?0为研究者提出的差值，这里?0为已知总体均数， ?1为实验结果的总体均数；t?和t?分别为检验水准?和第Ⅱ类错误的概率?相对应的t值。 两样本均数比较 式中n1和n2分别为两样本所需含量，一般要求相等；?为两总体标准差的估计值，一般假设其相等或取合并方差之平方根；?为两均数之差值，t?和t?的意义与估计步骤同上。 多个样本均数比较所需样本含量的估计 式中k为组数， 、 分别为各组的均数与标准差的估计值， ，?为界值 随机区组设计所需样本含量的估计 式中n为每组所需样本数；MSe为误差的均方；D为组间差值；取?=0.05水平，Q值查表8-4。 样本率与总体率的比较 式中?0为已知总体率，?1为预期实验结果的总体率，?=?1-?0。 两组样本率比较 式中n1和n2分别为两样本所需含量；p1和p2分别为两总体