治疗急性髓性白血病aml的重大突破.pdfVIP

PTX‐9908  治疗急性髓性白血病（AML）的重大突破 2013年5月 Pertinax医药公司简介 • 挖掘经临床试验验证、被低估的医药产品， 利用丰富的资源将合作伙伴的产品深入开发。 • 主打产品PTX‐9908在肿瘤干细胞治疗和自身 免疫疾病领域潜力巨大 • Pertinax 已经得到多个有完整临床数据的新 药产品开发权 收益和风险， 投资回报周期， 成本 Pertinax Therapeutics Inc. 2 Pertinax 的始创团队 • Frank Gleeson, MBA – 资深生命科学投资者，管理着和创业者 – 曾担任安大略省肿瘤研究所产业化中心负责人 – 曾担任加拿大干细胞研究网络董事会主席 • Bev Incledon, PhD – 在礼来、葛兰素和Syntex公司开发成功5个药品 – 曾管理礼来三分之一的新药开发项目 • Albert Agro, PhD – 全球新药临床研究经历，完成多个新药注册申请 – 曾主管辉瑞、Forest和Novo公司的技术转让业务 • YC Lee, PhD – 曾任上市的Pacgen生物技术公司首席执行官(TSXv; PBS) Confidential 3 PTX-9908 – 机遇 • 非常具有吸引力的开发路径 – 必威体育精装版、未发表的临床前AML动物模型数据 – 高效、快速的AML临床通道 （只需150万美元便可完成2b临床试验） – 适应症可拓展到众多血液病领域 • CXCR4潜在的可用于病人筛选的标记 (可用来 预测病人治疗结果) – 在白血病病人中过量表达 – 表达水平是AML复发的预测指标 Pertinax Therapeutics Inc. 4 PTX-9908 – 机遇（续） • 马上可以进入II期临床试验 • 多个科研院所和生物技术公司在该项目上已经投资了 3千万美元 • I期临床试验结果表示产品安全、无严重不良反应 • 在固体肿中完成了I/II期初步有效性试验 • 在美国FDA注册了II期临床试验 • 唯一的SDF-1 拮抗剂 • SDF‐1/CXCR4 是临床上已经验证过的血液肿瘤靶点 • PTX‐9908 和美国FDA已经批准的促进干细胞生成的普乐沙 福 （Plerixafor） 工作原理完全不同 Pertinax Therapeutics Inc. 5 PTX‐9908 竞争优势 PTX-9908 其它CXCR4 调节剂 • 唯一在临床阶段的 SDF‐1  • 抗体、小分子(如:普乐 类似物 沙福) 或其它非SDF-1 相关多肽 • PTX‐9908和CXCR4双体的 两个位点都结合 • 和CXCR4受体外部结合， • 限制其活性 通过空间、变构或异 构的方式起作用 • CXCR4和CXCR7受体的特 定拮抗剂-特异性强 • 特异性差