2版医学统计学第2章 研究设计 1 2012.ppt

; 第二章 研究设计 ;科学研究需要周密的设计： 研究设计的好坏，直接关系到研究结果的可靠性。任何设计上的缺陷，都不能期望事后弥补。;两组患者存活率比较 （事前随机分组，保证两组患者的可比性）： A组（链霉素，n=55） 93% B组（卧床，n=52） 73%;科学研究不同于日常临床工作 ： 科学研究预先有明确的研究目的，并制定正规的研究设计计划，明确数据采集和统计分析方法。而日常临床工作只需要满足临床需要即可。 ;彦滔甩仪映叙辩哟悦官般坛郊队十风脐接赤配话筛者林拓秉很卢把杜钥玩2版医学统计学第2章 研究设计 1 2012医学统计学; 第一节 研究类型 ;实验性研究（experimental study） “暴露”因素为人为设计的故意干预且做到随机化分组的研究。 前瞻性研究：分组-干预-观察结果 观察性研究（observational study） “暴露”因素为非干预因素或不能进行随机化分组的研究 回顾性：结局-“暴露”因素;演份宿两壬雨冉迢颂给邹退金柏衷佯教磺订冬厌弘谓溶寓促痴廉枣硷绅晶2版医学统计学第2章 研究设计 1 2012医学统计学; 第二节 研究设计的基本内容 ;一、建立研究假设、明确研究的主要问题和次要问题 ;二、确定研究对象的范围和数量;三、确定处理因素 ;非处理因素的用途-可比性分析;病情 A组 B组 轻 8 8 中 17 20 重 30 24; ⑵ 处理因素应当标准化 处理因素在同一处理组中应该始终如一，如使用同一批号的药物、同一个人负责手术和操作等，否则将会影响试验结果的准确性。 ;四、选择观察指标和统计分析方法 ;五、研究设计的三要素及主要统计学问题 ; 1．处理因素：取决于研究假设和主要研究问题。 主要的统计学问题：如何设立对照组、选择合适的分组方法和实验设计模型，尽可能使非处理因素在各处理组中的分布均衡（balance）。 ; 2．试验单位：接受处理的基本单位。 通常是动物、人和生物材料。当将动物或人体作为一个整体时，研究对象就是试验单位。根据纳入标准和排除标准确定。 主要的统计学问题：如何选定一批具有代表性的试验单位，并且有足够多的数量。 ; 3．处理效应：即试验效应，指试验单位接受处理因素后的反应。包括短期或即刻效应、长期效应。 处理效应的选择与研究目的、观察指标和测量方法有关。 主要的统计学问题：对测量结果的分类和进一步的统计处理。; 第三节 实验设计的原则 ;一、重复 重复（replication）是指研究的试验组和对照组应有一定数量的重复观察（测量）结果，即观察（试验）单位要达到一定的数量。 研究样本中包含的观察单位数或试验单位数称为样本含量（sample size）。 ;二、对照 对照（control）是指没有“暴露”因素存在时提供的基线数据（baseline），用于评价“暴露”因素的效应大小。;医学研究中常见的对照形式 1．无对照研究：不设置对照组。常见于评价药物代谢和安全性的I，II期临床试验、探索试验效果和试验方法的预试验、以及有可靠的潜在对照（如某手术无成功先例）的单样本研究。 ; 2．历史对照： 用历史文献报导的治疗结果（如有效率），或常规治疗结果作为基线的单样本研究。 历史对照要选用公认的标准值（大样本研究结果），并且诊断标准、疗效评价指标的检测方法等均无变化 。; 3．自身前后对照：用试验前数据作为基线的单样本研究。多用于易控制试验条件的急性动物试验。 4．非随机化同期对照：在同一时间段里，将观察对象分为试验组和对照组，避免了历史对照和自身前后对照诊断标准不同、试验条件不一致的缺点，常见于“暴露”因素不能人为分组的情况。; 5．随机化同期对照： 在同一时间段里，将观察对象随机地分为试验组和对照组，既避免了历史对照和自身前后对照诊断标准不同、试验条件不一致的缺点，又保证了试验组和对照组观察对象的可比性。 随机对照是医学研究中最可靠的对照形式。 ;对照组常用的干预方式 1．空白对照：不给任何干预的对照 2．实验对照：又称假干预对照，是指与试验组操作相同、但与处理效应无关的对照 ; 3．安慰剂对照 ：也是一种假干预对照，主要用于临床试验。安慰剂不含任何有效药物，但其外型、大小、味道与试验药相同 4．标准对照： 对照组的干预采用公认的“标准”方式，主要用于临床试验。如伦理上不允许在患者身