回顾2012-新药篇政策篇临床篇并购合作篇.docVIP

回顾2012 ——新药篇、政策篇、临床篇、并购合作篇 在转瞬即逝的2012年，专利失效仍然是导致主要药物收益损失加速恶化的原因。但是从新药获批方面而言，2012年保持了2011年的高水准，相比2011年FDA批准的35个新药，2012年则批准了39个新药，这一数量创16年来FDA新药批准数量的新高。加之新措施的提出也为未来的新药开发带来了新希望。 新药篇 2012年FDA 批准新药数量创16年新高，EMA批准首个基因治疗药物 专利悬崖于2012年达最陡点，分析家们预测在这一年通用名药物的竞争将是先前重磅炸弹的销售额减少330亿美元。尽管2012年FDA共批准39种新药（表1），为16年来最高。但是在这些药物中能有像辉瑞公司超级重磅炸弹阿托伐他汀（立普妥；Lipitor）一样带来巨额收益的药物似乎不太可能，但是2012年FDA继2011年之后持续保持高数量的新药批准这本身就是对药物研发的巨大鼓舞。而且，在FDA批准的新药中突破性产品所占比例很明显，比如Vertex制药的ivacaftor（商品名为Kalydeco）,它是首个获批用于改善囊性纤维化病情的药物。此外，辉瑞公司的tofacitinib (商品名为Xeljanz)是FDA近十几年批准的第一个口服用于改善病情的抗风湿药（DMARDs）。欧盟方面，欧洲药品管理局（EMA）人用药物委员会（CHMP）于2012年7月批准荷兰生物科技公司uniQure 的alipogene tiparvovec (商品名Glybera)在欧洲地区上市，它是首个治疗因脂蛋白酯酶缺乏(LPL)导致重度或复发性胰腺炎发作的基因治疗药物。Glybera的获批对整个基因治疗领域的促进推动作用不言而喻。 表1 FDA 2012年批准的39个新药 获批日期 商品名 通用名 生产公司 适应证 2012-1-17 Voraxaze glucarpidase BTG International 减少化疗患者血浆中氨甲喋呤浓度 2012-1-23 Picato ingenol mebutate Leo Pharma 局部外用治疗光化性角化病 2012-1-27 Inlyta axitinib 阿西替尼 辉瑞 对其他治疗无效的晚期肾细胞癌患者 2012-1-30 Erivedge vismodegib 基因泰克 用于治疗不适合手术及放疗或有癌细胞扩散的局部晚期基底细胞癌患者 2012-1-31 Kalydeco ivacaftor Vertex 制药 罕见型囊性纤维化（CF） 2012-2-10 Zioptan tafluprost 默克 青光眼眼内压升高 2012-3-6 Surfaxin lucinactant Discovery Laboratories 预防早产儿呼吸窘迫综合征 2012-3-27 Omontys peginesatide Affymax 肾透析贫血 2012-4-6 Amyvid florbetapir F18 Avid 制药 阿尔茨海默氏病诊断造影剂 2012-4-27 Stendra avanafil（阿伐那非） Vivus 性勃起功能障碍（ED) 2012-5-1 Elelyso taliglucerase alfa 辉瑞 高歇氏病 2012-6-8 Perjeta pertuzumab 基因泰克 用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌的病人，以及先前未接受HER2靶向治疗或曲妥珠单抗（赫赛汀）和多西紫杉醇（多西他赛）联合化疗的病人。 2012-6-27 Belviq lorcaserin hydrochloride（盐酸氯卡舍林） Arena 制药 肥胖 2012-6-28 Myrbetriq mirabegron 安斯泰来 膀胱多动症 2012-7-16 Prepopik sodium picosulfate, magnesium oxide, citric acid（匹可硫酸钠-氧化镁-枸橼酸） 辉凌制药 结肠镜检查前的结肠清洁 2012-70-20 Kyprolis carfilzomib Onyx制药 用于治疗经过包括硼替佐米（万珂，千年制药公司）和免疫调节剂在内的至少两种治疗方法，多发性骨髓瘤依然继续进展的患者。 2012-7-23 Tudorza Pressair aclidinium bromide 森林药厂 慢性阻塞性肺病（COPD) 2012-8-3 Zaltrap ziv-aflibercept（阿柏西普） 赛诺菲和Regeneron公司 用于治疗对于含奥沙利铂方案、结合FO