人类细胞治疗产品查验登记审查基准概要.PDFVIP

人類細胞治療產品查驗登記審查基準 2015.07 由於新興生物技術之快速發展，細胞培養、保存等技術逐漸成 熟，國際上細胞治療產品陸續 核准上市，對於傳統化學或生物藥品 無法治癒之疾病，細胞治療產品應用於臨床 ，提供醫師或 病人新穎 且多元治療之選擇 。 有鑑於細胞治療產品之特異性及複雜性，使得細胞治療產品的 審查，有異於其他藥品審查之要求，實有制定專屬規範 、科學策略 與審查原則之需。衛生福利部食品藥物管理署為促進國人健康福祉 之需要，及符合國際細胞治療產品發展之潮流， 乃參考國際醫藥先 進國家相關管理規範，訂 定「人類細胞治療產品查驗登記審查基 準」，闡述現階段本署對此類產品查驗登記之審查考量 ，確保產品之 品質、安全及療效。 希望在保障民眾用藥安全前提下，完善健全之 用藥環境，帶動國內細胞治療產品發展。 本基準僅代表本署目前對於人類細胞治療產品查驗登記之技術 文件審查考量，如果有任何符合替代方法或科學證據，得檢具資料 向本署提出個案討論。另外，本署亦保留額外要求技術性資料之權 利。 1 第一章 總則 一、本基準適用於人類細胞治療產品申請查驗登記時之參考依據，內 容包含細胞治療產品之製造與品質管控、非臨床安全性、臨床安 全及療效的要求，以及產品安全監視。 二、本基準所稱人類細胞治療產品係指使用取自人類自體 (autologous或同種異體) (allogeneic的細胞，施用於病) 人以達到 疾病治療或預防的目的。異種異體 (xenogeneic)之細胞治療不在 此範圍。 三、細胞種類可為具有自我更新能力之幹細胞、委任的前驅細胞 (committed progenitor cells)或是具有特定功能的分化細胞 與組 織細胞 ；細胞可經過基因修飾；此外，細胞可與生物分子、生物 材料、化學合成之物質或與屬於醫療器材管理的結構材料併用。 第二章 品質 與製造管控 一、申請查驗登記的 人類細胞治療產品，其細胞或組織檢體的採集和 製造 ，須符合優良組織操作規範 (Good Tissue Practice, GTP) ，以及藥品優良製造準則之西藥藥品優良製造規範 (Pharmaceutical Inspection Co-operation Scheme Good Manufacturing Practice, PIC/S GMP) 。 二、製造原料 由於細胞治療產品的特殊性，其主成分為活細胞 ，無法進行最終 滅菌程序 ，且在製程中通常無法執行大規模的純化步驟、病毒清 除或 病毒不活化等步驟，故 對於製造原料的來源，特別是主成分 細胞來源 ，以及來自動物性來源之原料或試劑 必須嚴格管控。 (一)細胞 人類細胞依捐贈者來源可分為自體細胞和同種異體細胞，各 種細胞的管控應包括但不限於( )下列項目： 1.自體細胞 建議自體細胞治療的受試者仍應實施特定病原的篩選與 檢驗，若 接受自體細胞治療之病人本身未實施特定病原篩 選 (screening)與檢驗(testing) ；或 其檢體經篩選 與檢測結 果呈現陽性反應，應評估製造產品時所採用的程序是否會 增生病毒或外來病原(adventitious agents) ，並且須採取 2 必要的防禦措施，以避免病毒或外來病原蔓延傳染 至自體 細胞接受者以外的其他人 ，例如：細胞製造或操作者 。若 無執行篩選與檢測，則須在檢體和產品上特別標註「無篩 檢病原，請注意生物危害