人类基因治疗研究的进展-人类基因治疗研究的进展.PDFVIP

《 》 生命 的化 学 1 。。艺 年 12 卷第 6 期 山一 1 一 人类基 因治疗研究的进展 孙 洁提 陈 诗 书 (上 海 第二 医科大学生 化 教研 室 分 子 生物 学 实 验室 上海 2 0 0 02 5) 。 。 疾病 的 治 疗一般 分对症 治疗 及病 因治疗 前 基 因 治疗 的热点 、 对 症 治疗只能 暂时缓 解症状 , 而病 因治疗则可 二 合适 的靶细 胞 。 , 从 根 本 上 治 愈疾 病 就 遗传 疾 病而 言 对 缺 基 因治疗 一般先 从患者 体 内取 出 某一器 官 陷基 因 本身的 纠正远 优于 对 缺陷 基 因产 物的补 组 织的细 胞 , 在 体外培 养增 殖 , 然后将外源 正 。 充 Fr ie d m a n n 将 以 正常有 功能 的 基 因 置换 或 常 基 因导入 这 些靶细 胞 , 再送 回 患者 体 内 , 使导 。 增 补缺 陷基 因 的 治 疗方 法 称 为 基 因 治 疗 现 入 的 基 因在 患 者 体 内得 以 表 达 , 从 而达 到治 病 代 基 因重 组技术使 单个 基 因和 调 节 区 域的 分 离 的 目的 。 成为 可能 , 加 上重组反 转录 病 毒 载体的构 建 , 在理 论上生 殖细胞 为合适 的 靶细 胞 , 不 仅 基 因 治疗正 迅速发 展成为 医学科 学 的一 个令 人 可使 当 代 的缺 陷基因得 以 矫正 , 还可 将新基 因 。 。 注 目的 新研 究领 域 传给 子 代 , 使疾病 最终 得 以根 治 但生殖系 统 十分 复杂 , 一 旦发 生差错 会给人 类带 来难 以 想 基 因 治疗 的总 策 略 , 。 象 的后 果 涉及一 系列 伦理学 问 题 目前还不 一 、 基因 治疗 的 方 式 : 能用 于人 类 。 基 因 矫 正和 置 换 : 去 除缺 陷基 因 的 异 常