医療機器 統計解析基礎講座 - biostar.co.jp.pdfVIP

医療機器_統計解析基礎講座 株式会社バイオスタティスティカルリサーチ 古川敏仁 本セミナーの目次と内容 I. 治験実施計画書と総括報告書での統計に関する記述 -記述の範囲と役割- II. 統計とは 平均値とばらつきを評価するもの -統計の原理と記述法- 第1部 治験実施計画書と総括報告書での統計に関する記述 • 関連する章、事項 • 記述の 目的 • 記述例 治験実施計画書と報告書の統計に関連する章 • 試験の目的(Objective of the Clinical Study) • 試験デザイン(Study Design) – 試験デザイン(Study Design) – 主要評価項目(Primary Endpoint) – 副次評価項目(Secondary Endpoint) • 症例数設定とその根拠(Sample Size) • 統計解析(Study Design) – 試験対象集団 ITT、FAS、PPS – 症例、データの取り扱い – 結果の判断基準、p値の有意水準 – 統計解析方法の詳細 • 統計解析の結果と結論（STED、総括報告書） なぜ治験実施計画書とSTEDには 統計に関連する章が必要なのか • このような統計学的な要素を加味した記述が必 要なのは、データから得られた結論の科学的な 妥当性を保証するため。 • データにはばらつき、バイアスが存在する。ゆえ にデータから得られた結論はこれら要素を加味 した上でも、結論が正しいといえる論理的な根拠 が必要＝統計の役割 • バリデーションとは、データから得られた結論が、 変わらないことを保証すること なぜ治験実施計画書と報告書には 統計に関連する章が必要なのか • バリデーションとは、データから得られた結論 が、変わらないことを保証すること • そのためには下記の要素が試験実施計画書、 報告書には必要となる。 • 科学的な妥当性 • 一貫性(Consistency) 科学的な妥当性 • 適切な結論を得るために – 解析対象被験者の定義は適切か – 欠測値やTime window の設定は適切か – 試験の成否を判断する判断基準は適切か – 症例数は評価に対して十分であるか – 統計解析手法は適切であるか 一貫性(Consistency) • 適切な結論をえるために、各記述は整合が 取れているか • 適切な結論をえるために、時間経過に対して、 矛盾なく論理的な推論が行われているか =試験実施計画書にはどこまで詳しく統計的 事項を記述すべきか 試験実施計画書にはどこまで詳しく統計的事 項を記述すべきか • 一貫性の問題 • データにはばらつきが存在する • データを見てから自分の都合の良いようにルールを 定めれば、どんな結論でも導くことができる • それは、データから、科学的に、客観的に結論を導く ということに反する • ゆえに、結論に影響を与えるようなルールは、事前に、 文書で、宣言しておく必要がある • つまり、試験実施計画書には、結論に影響を与えるよ うなルールはすべて、記載する必要がある。 科学と錯覚の違い 科学的な結論 • 宣言（試験実施計画書への記載） 明確 例：この薬剤は3 日後に効き始め、以降効果は持続する • 結果 例：確かにこの薬剤は3 日後に効き始め、以降効果は持続している 1.2 1