存在缺失数据的非劣效临床试验中不同分析方法的模拟比较研究吴振强.pdfVIP

中华疾病控制杂志 2013 年 7 月第 17 卷第 7 期 ·629 · 存在缺失数据的非劣效临床试验中 不同分析方法的模拟比较研究 1，2 1 2 2 ， ， ， 吴振强 孙业桓 李卫 王杨 【 】 。 摘要 目的 探讨适用于非劣效试验设计下重复测量数据的统计分析方法 方法 基于某临床研究的基 ， Monte Carlo ， ; 本指标 应用 模拟方法 分别模拟出完整的重复测量数据和不同缺失机制下不同缺失比例的数据 运用 ， 、 。 不同的统计分析方法对模拟数据进行统计分析 通过检验效能 Ⅰ类错误等指标比较不同分析方法的性能 结果 ， ; ， 完整数据下 多数的统计分析方法均能达到或近似达到较理想的检验效能和Ⅰ类错误 存在数据缺失的情况下 基于非结构化协方差矩阵的重复测量混合效应模型(mixed-effect model repeated measure ，MMＲM)和不同协方差结 (generalized estimated equation ，GEE) ， ， 构的广义估计方程 表现出良好的稳定性 能在保证足够检验效能的情况下 有 ; ， ， (last observation carried forward ， 效的控制Ⅰ类错误 非劣效试验设计下 不同缺失比例的模拟结果均显示 末次结转 LOCF) ， 。 ， 的方法会低估组间的差异 造成 Ⅰ类错误膨胀 结论 基于非劣效试验设计的重复测量数据 当数据存在 ，LOCF ， I ， ; 缺失时 结转方法会低估组间的差异 造成 类错误的膨胀 不再是一种保守的缺失值处理方法 基于非结构 化协方差矩阵的MMＲM 和不同协方差结构GEE 在不同的缺失比例下相对于其他统计分析方法均有较好的性能。 【 】 ; ; 关键词 临床试验 计算机模拟 方法 【 】Ｒ195. 1 【 】A 【 】1674-3679 (2013)07-0629-05 中图分类号 文献标识码 文章编号 Comparing different methods in non-inferio