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本公开的方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此,本公开部分地基于分离的核酸和基因治疗载体,如病毒(例如,rAAV)载体,其包含编码治疗性基因产物(如蛋白或肽)的一个或多个基因片段(例如,小基因)。在一些实施方案中,本公开涉及编码ABCA4蛋白(例如,ABCA4基因的基因产物)或其部分的基因治疗载体。在一些实施方案中,本公开描述的组合物可用于治疗与ABCA4基因突变相关的疾病,例如眼底黄色斑点症。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN117916382A
(43)申请公布日2024.04.19
(21)申请号202280045196.9(74)专利代理机构隆天知识产权代理有限公司
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