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数字包容视角下罕见病药物可及性信息平台构建1

数字包容视角下罕见病药物可及性信息平台构建

数字包容视角下罕见病药物可及性信息平台构建

摘要

罕见病药物可及性是全球公共卫生领域的重大挑战，尤其在发展中国家，由于信息

不对称、资源分配不均、政策支持不足等问题，罕见病患者难以获得及时有效的治疗。

数字包容理念强调通过数字技术缩小信息鸿沟，提升弱势群体的信息获取能力。本研究

基于数字包容视角，提出构建罕见病药物可及性信息平台，旨在整合药物研发、生产、

流通、支付、使用等全链条数据，为患者、医疗机构、政府监管部门提供精准信息服务。

报告从政策环境、技术可行性、社会需求等多维度分析平台建设的必要性，并提出具体

实施方案、技术架构、运营模式及风险应对策略。研究表明，该平台能够显著提升罕见

病药物的可及性，优化医疗资源配置，推动罕见病防治体系的完善。

关键词：数字包容、罕见病、药物可及性、信息平台、数据整合

1.引言与背景

1.1罕见病药物可及性的全球挑战

罕见病通常指患病率极低的疾病，全球范围内已知的罕见病超过7000种，影响约

4亿人口。由于罕见病药物研发成本高、市场需求小，制药企业缺乏研发动力，导致药

物供应不足。此外，罕见病药物价格昂贵，许多患者难以负担。世界卫生组织（WHO）

数据显示，全球仅有约5%的罕见病拥有有效治疗药物，而发展中国家患者获得这些药

物的比例更低。

1.2数字包容与信息不对称问题

数字包容（DigitalInclusion）旨在通过数字技术缩小社会不同群体之间的信息鸿

沟。在罕见病领域，患者、医生、药企、政府之间信息不对称现象严重，导致药物研发、

审批、采购、使用等环节效率低下。构建一个整合多方数据的罕见病药物信息平台，能

够提升信息透明度，优化资源配置。

1.3研究意义与目标

本研究旨在探索如何利用数字技术构建罕见病药物可及性信息平台，解决信息不

对称问题，提升药物可及性。具体目标包括：

1.分析罕见病药物可及性的现状及挑战；

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2.构建基于数字包容的信息平台框架；

3.提出平台的技术实现方案及运营模式；

4.评估平台的社会效益与经济效益。

2.政策与行业环境分析

2.1国家政策支持

近年来，中国陆续出台多项政策支持罕见病药物研发与可及性提升，如《第一批罕

见病目录》《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等。此外，国

家医保局逐步将部分罕见病药物纳入医保目录，减轻患者负担。

2.2国际经验借鉴

美国、欧盟等发达国家在罕见病药物管理方面积累了丰富经验。例如，美国的《孤

儿药法案》（OrphanDrugAct）通过税收优惠、市场独占权等激励措施促进罕见病药物

研发。欧盟的《罕见病欧洲战略》（EuropeanStrategyforRareDiseases）则强调跨国合

作与数据共享。

2.3行业发展趋势

随着人工智能、大数据、区块链等技术的发展，医疗健康领域的信息化水平不断提

升。构建罕见病药物信息平台符合智慧医疗的发展趋势，能够提高药物供应链的透明度

与效率。

3.现状与问题诊断

3.1罕见病药物研发与供应不足

罕见病药物研发周期长、成本高，药企缺乏研发动力。此外，部分药物上市后因市

场规模小而停产，导致患者无药可用。

3.2药物价格高昂与支付困难

罕见病药物价格普遍较高，部分年治疗费用超过百万元。尽管医保覆盖范围扩大，

但仍有大量药物未纳入报销目录，患者经济负担沉重。

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3.3信息不对称与资源分配不均

患者、医生、药企、政府之间缺乏有效的信息共享机制，导致药物研发、审批、采

购、使用等环节效率低下。此外，偏远地区患者难以获得专业诊疗服务。

4.理论基础与研究框架

4.1数字包容理论

数字包容强调通过数字技术缩小信息鸿沟，提升弱势群体的信息获取能力。在罕见

病领域，构建信息平台能够促进数据共享，提高决策效率。

4.2供应链管理理论