基于原位敲除猕猴RHO基因的非人灵长类视网膜色素变性模型构建与研究.docx

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基于原位敲除猕猴RHO基因的非人灵长类视网膜色素变性模型构建与研究

一、引言

1.1研究背景与意义

视网膜色素变性(RetinitisPigmentosa,RP)是一种常见的遗传性视网膜退行性疾病,全球发病率约为1/4000。患者通常在儿童或青少年时期发病,随着病情进展,视网膜感光细胞逐渐退化,导致夜盲、视野缩小、视力下降,最终可能完全失明。这种疾病严重影响患者的生活质量,给患者及其家庭带来沉重的负担,也对社会医疗资源造成了较大压力。

目前,对于视网膜色素变性的研究主要依赖于动物模型。常用的动物模型包括啮齿类动物(如小鼠、大鼠)和大动物(如狗、猪)等。然而,啮齿类动物在视网膜结构、功能

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