CRISPR Cas9技术原理、应用及研究进展.pdfVIP

#专业术语#CRISPR/Cas9技术

Joyo

定义：

CRISPR/Cas9（clusteredregularlyinterspacedshort

palindromicrepeats/CRISPR-associatedproteins，常间回文重复

序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统）是细菌和古细菌在长

期演化过程中形成的一种适应性免疫防御，可用来对抗的及

外源。CRISPR/Cas9系统通过将噬菌体和质粒的片段整

合到CRISPR中，并利用相应的CRISPRRNAs（crRNAs）来指导同源

序列的降解，从而免疫性。

原理：

此系统的工作原理是crRNA（CRISPR-derivedRNA）通过碱基

配对与tracrRNA（trans-activatingRNA）结合形成tracrRNA/crRNA

复合物，此复合物酶Cas9蛋白在与crRNA配对的序列靶位

点剪切双链。而通过人工设计这两种RNA，可以改造形成具有引

导作用的sgRNA（shortguideRNA），足以Cas9对的定点

切割。

作为一种RNA导向的ds结合蛋白，Cas9效应物酶是已

知的第一个统一因子（unifyingfactor），能够共定位RNA、和

蛋白，从而拥有巨大的改造潜力。将蛋白与无酶的Cas9（Cas9

nuclease-null）融合，并表达适当的sgRNA，可靶定任何ds序列，

而sgRNA的末端可连接到目标，不影响Cas9的结合。因此，Cas9能

在任何ds序列处带来任何融合蛋白及RNA，这为生物体的研究和改

造带来巨大潜力。

应用：

3月5日于cell上的一篇研究显示了CRIPSPR技术在癌

症领域的重要应用前景。该研究来自。来自Broad和麻省理

#terms#CRISPR/Cas9technology

Joyo

定义：

CRISPR/Cas9(clusteredregularlyinterspacedshort

palindromicrepeats/CRISPR-associatedproteins,clustered

regularlyinterspacedshortpalindromic

repeats/CRISPR-associatedproteins)isanadaptiveimmune

defenseformedbybacteriaandarchaeaduringthelong-ter

mevolutionprocess,whichcanbeusedtofightagainst

invadingvirusesandforeign.TheCRISPR/Cas9system

providesimmunitybyintegratingfragmentsofinvading

phageandsmidintoCRISPRandusingcorresponding

CRISPRRNAs(crRNA