NCCN 2025造血细胞移植实践指南概述PPT课件.pptxVIP

2025NCCN临床实践指南：造血细胞移植（2025.V3）权威指南护航移植全程

目录第一章第二章第三章造血细胞移植概述患者评估与选择预处理方案

目录第四章第五章第六章移植后管理并发症处理随访与长期监测

造血细胞移植概述1.

造血细胞移植（HCT）是通过静脉输注造血干细胞以重建患者造血及免疫系统的治疗手段。根据干细胞来源可分为自体移植（使用患者自身干细胞）和异体移植（供者来源干细胞），适用于血液系统恶性肿瘤、骨髓衰竭性疾病及部分遗传性免疫缺陷病。主要包括急性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性血液病，以及再生障碍性贫血、重型地中海贫血等非恶性疾病。2025版指南新增了CAR-T治疗失败后的挽救性移植适应症，并细化了对高危骨髓增生异常综合征（MDS）的移植时机推荐。定义适应症定义与适应症

移植类型分类异基因移植：根据供者来源可分为同胞全相合移植（MSD）、非亲缘供者移植（MUD）及单倍体相合移植（Haplo）。脐带血移植（UCBT）作为特殊类型，特别适用于缺乏合适供者的儿童患者。2025指南强调需综合评估HLA匹配度、供者年龄及KIR配型等因素选择最佳供者。自体移植：主要用于对化疗敏感的淋巴瘤、多发性骨髓瘤等疾病，通过大剂量化疗后回输预先采集的自体干细胞缩短骨髓抑制期。新版指南推荐新增双次自体移植作为部分高危多发性骨髓瘤的强化治疗方案。减低强度预处理（RIC）移植：针对老年或合并症患者，通过降低预处理方案毒性实现移植可行性。2025指南更新了RIC在急性髓系白血病（AML）老年患者中的适用标准，建议结合疾病风险指数（DRI）和合并症评分（HCT-CI）综合评估。

治疗目标与原则对于恶性血液病，移植目标是通过移植物抗肿瘤效应（GVT）实现疾病根治。需平衡预处理强度与移植相关死亡率（TRM），2025指南推荐采用动态风险评估模型（如EBMT评分）指导个体化方案制定。治愈导向原则在非恶性疾病中，重点在于重建正常造血功能。新版指南特别强调移植后免疫重建监测，建议定期检测淋巴细胞亚群、免疫球蛋白水平及疫苗抗体反应，及时进行免疫调节干预。功能重建优先

患者评估与选择2.

适应证评估标准明确诊断的急性白血病（AML/ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）高危组、淋巴瘤（霍奇金/非霍奇金）化疗敏感复发患者，需结合疾病分期、遗传学风险及既往治疗反应综合评估。恶性血液病适应症包括重型再生障碍性贫血（SAA）、遗传性骨髓衰竭综合征（如范可尼贫血）、血红蛋白病（如β地中海贫血）等，需通过基因检测和器官功能评估确认疾病不可逆性。非恶性疾病适应症年龄≤65岁且HCT-CI（造血细胞移植合并症指数）评分≤3分者优先，对老年患者需采用减低强度预处理（RIC）方案并评估脏器储备功能。年龄与共病状态评估

HLA配型优先级首选10/10位点相合同胞供者（MSD），次选9/10相合同胞或无关供者（MUD），脐血移植需至少4/6位点匹配且细胞剂量≥2.5×10^7/kg。包括传染病筛查（HBV/HCV/HIV/CMV）、心肺功能评估及心理评估，CMV血清学状态需与受体匹配以降低感染风险。骨髓采集适用于儿童及年轻供者，外周血干细胞（PBSC）更常用于成人，脐血适用于缺乏合适供者的紧急移植。单倍体相合移植（Haplo）需联合后置环磷酰胺（PTCy）方案，需评估供者KIR配型及NK细胞异源反应性。供者健康筛查干细胞来源选择替代供者策略供者选择标准

疾病状态指数（DRI）：根据肿瘤负荷、遗传学特征和既往治疗线数计算，高危组（DRI≥3）需考虑强化预处理或联合靶向治疗。器官功能评分：心脏（LVEF≥50%）、肝脏（胆红素≤2mg/dL）、肾脏（GFR≥60ml/min）及肺功能（DLCO≥50%）需达标，否则需调整预处理强度。感染风险分层：根据既往感染史、血清学状态（如CMVIgG+）及预防性用药方案（氟喹诺酮/抗真菌预防）制定个体化抗感染策略。移植前风险评估

预处理方案3.

01采用白消安(BU)、环磷酰胺(CY)等大剂量化疗药物，联合全身照射(TBI)方案，完全摧毁患者骨髓造血功能，典型方案如BUCY（白消安4天+环磷酰胺2天）和TBICY（全身照射12Gy+环磷酰胺）。高强度细胞毒药物02主要适用于≤65岁、器官功能良好的患者，特别是高危/中危急性白血病、骨髓增生异常综合征等高侵袭性血液恶性肿瘤。适应人群选择03通过彻底清除宿主免疫系统，促进供体T细胞植入，增强移植物抗白血病(GVL)作用，但伴随较高移植相关死亡率(TRM)。移植物抗肿瘤效应04需重点预防肝静脉闭塞病(VOD)，采用预防性使用熊去氧胆酸；针对TBI相关并发症需进行肺功能监测和激素预防。特殊毒性管理清髓性预处理

以氟达拉滨(Flu)联合低剂量环磷酰胺或马法兰为主，典型方案如Flu/CY（氟达拉滨5天+环磷酰