中国地中海贫血祛铁治疗指南解读PPT课件.pptxVIP

???汇报人：XXX中国地中海贫血祛铁治疗指南解读

引言指南更新的背景祛铁治疗的重要性祛铁治疗的指征祛铁药物的选择目录

祛铁治疗的剂量和疗程治疗监测特殊情况处理结语目录

引言01

地中海贫血概述地中海贫血，亦称海洋性贫血，乃遗传性溶血性贫血之典范，源于珠蛋白基因缺陷，致血红蛋白珠蛋白肽链合成异常，影响全球多地，尤其中国南方省份。地贫全览长期输血成为地贫患者维持生命的关键，然而，伴随而来的铁过载问题日益凸显，成为降低患者生存质量、威胁预后的重大挑战，需高度重视并寻求解决方案。地贫挑战

祛铁治疗的重要性01铁过载危机铁过载累积心脏、肝脏等关键器官，引发功能受损，甚至诱发疾病，严重扰乱内分泌系统，削弱免疫力，构成生命威胁，亟需积极有效的应对策略。02祛铁治疗意义祛铁治疗成为地贫患者降低铁负荷、减少器官损害、提升生存质量的核心策略，对于延长寿命、减轻疾病负担具有不可估量的价值，是患者康复的关键路径。

指南更新背景医学进步随着医学研究的持续深化，地中海贫血的发病机制、病理生理过程以及铁过载对机体的损害等核心问题，得到了更全面、更深入的认识和理解。精准治疗铁过载研究揭示其对多系统的影响，且不同基因型地贫患者铁代谢各异，为实施个性化、精准化的治疗方案奠定了坚实的理论基础。药物进展新型祛铁药物层出不穷，如去铁酮、地拉罗司等，显著丰富了临床用药选择，增强了治疗效果，同时药物联合应用也成研究新热点。临床需求医生在祛铁治疗时面临多类实际问题，原指南已难以满足临床需求，亟需更新以指导实践，并需考虑地区差异，提供个性化、可行的治疗方案。

指南更新的背景02

随着医学研究的深入，发现铁过载不仅直接损伤器官，还影响免疫、代谢系统。这加深了我们对地中海贫血并发症的认识，为综合治疗提供理论基础。铁过载多系统损害不同基因型的地中海贫血患者在铁代谢和铁过载表现上存在差异，这为精准治疗提供了理论依据。通过基因型指导下的铁过载管理策略，能改善治疗效果。基因型与铁代谢疾病认识的深化

祛铁药物的发展新的祛铁药物不断涌现，除了传统的去铁胺，去铁酮、地拉罗司等新型祛铁药物在临床得到了广泛应用，为临床提供了更多选择。新型药物广泛应用祛铁药物在疗效、安全性和使用便利性上各有特点，为临床医生提供了选择。同时药物的联合应用成研究热点，能提升祛铁效果并减少不良反应。联合应用减少不良反应

临床实践的需求01指南更新临床需求医生面临祛铁治疗实际问题，如起始时间、药物选择等。原指南已不能满足需求，需更新完善以指导临床实践，确保治疗的有效性和安全性。02地区差异合理方案不同地区的医疗资源和患者经济状况存在差异，新指南需要考虑这些因素，提供更加合理、可行的治疗方案。确保治疗方案的可及性和适用性。

祛铁治疗的重要性03

铁过载致心肌纤维化，心律失常心衰风险高。患者心脏病率是非铁过载患者的两倍，且是地贫死亡主因。肝脏是铁代谢的重要器官，铁过载会导致肝细胞损伤、肝功能异常、肝纤维化甚至肝硬化，增加肝癌风险。影响内分泌腺功能，致甲减、糖尿病、性腺功能减退，进一步影响患者的生长发育、生殖功能和生活质量。铁过载会抑制免疫系统的功能，使患者更容易发生感染。铁为细菌生长繁殖所必需的元素，增加感染机会。铁过载的危害心损致命肝伤癌忧内稳失衡免疫受挫

祛铁治疗的意义祛铁减疾祛铁治疗能减少内分泌疾病和感染的发生，提高患者的生存率。同时，还能提高患者的生活质量，更好地参与社会活动和学习工作。祛铁延命有效降低体内铁负荷，减少铁对各器官的损害，改善患者的生存质量和预后。延缓心脏、肝脏等重要器官功能的恶化。

祛铁治疗的指征04

输血相关铁过载的评估铁蛋白指南CMR测心铁载MRI测铁载血清铁蛋白（SF）是反映体内铁储存的关键指标。对于定期输血的地中海贫血患者，当SF持续超过1000μg/L时，指南建议启动祛铁治疗以管理铁过载。肝脏磁共振成像（MRI）技术能够精确量化肝脏铁含量（LIC），是评估肝脏铁过载程度的金标准。一旦LIC超过7毫克/克干重，即提示显著铁过载。心脏磁共振成像（CMR）技术通过测量心肌T2*值，能够准确评估心脏铁过载的程度。当T2*值低于20毫秒时，表明心肌存在显著铁过载。

重型β地贫对于重型β-地中海贫血患者，在规律输血治疗1年后，若SF超过1000μg/L或LIC达到7mg/g干重，指南建议启动祛铁治疗，以有效管理严重铁过载问题。不同类型地中海贫血患者的祛铁治疗指征中间型β地贫中间型β-地中海贫血患者，若具有输血历史且SF＞1000μg/L或LIC＞7mg/g干重，应进行祛铁治疗。对于未输血但存在铁过载证据的患者，也可考虑祛铁治疗。α-地中海贫血大多数α-地中海贫血患者无需输血，因此铁过载问题较少见。但重型或中间型α-地中海贫血患者，若因输血而引发铁过载，应遵循上述指征进行祛铁治疗。

祛铁药物的选择0