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2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的应用研究进展综述.docx

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    2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的应用研究进展综述参考模板

    一、2025年基因编辑技术在罕见病治疗中的应用研究进展综述

    1.1基因编辑技术概述

    1.2罕见病特点

    1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

    1.4面临的挑战与展望

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用实例

    2.1常染色体显性神经病变病（NMD）

    2.2法布里病（Fabry病）

    2.3血友病

    2.4杜氏肌营养不良症（DMD）

    2.5遗传性视网膜疾病

    2.6遗传性代谢病

    2.7遗传性神经系统疾病

    三、基因编辑技术在罕见病治疗中的伦理问题与法规监管

    3.1伦理问题

    3.2法规监管

    3.3挑战与应对策略

    四、

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