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CellStemCell
BriefReport
SmallMoleculesEnhanceCRISPR
GenomeEditinginPluripotentStemCells
ChenYu,1,8YanxiaLiu,2,8TianhuaMa,1KaiLiu,1ShaohuaXu,1YuZhang,1HongleiLiu,2,3MarieLaRussa,2,4MinXie,1
ShengDing,1,5,*andLeiS.Qi2,6,7,*
1TheGladstoneInstituteofCardiovascularDisease,1650OwensStreet,SanFrancisco,CA94158,USA
2DepartmentofBioengineering,StanfordUniversity,Stanford,CA94305,USA
3BioinformaticsDivision,CenterforSyntheticandSystemsBiology,TNLIST/DepartmentofAutomation,TsinghuaUniversity,Beijing100084,
4BiomedicalSciencesGraduateProgram,UniversityofCalifornia,SanFrancisco,60016thStreet,SanFrancisco,CA94158,USA
5DepartmentofPharmaceuticalChemistry,UniversityofCalifornia,SanFrancisco,60016thStreet,SanFrancisco,CA94158,USA
6DepartmentofChemicalandSystemsBiology,StanfordUniversity,Stanford,CA94305,USA
7ChEM-H,StanfordUniversity,Stanford,CA94305,USA
8Co-firstauthor
*Correspondence:sheng.ding@(S.D.),stanley.qi@(L.S.Q.)
SUMMARY2010).Thedouble-strandedbreakoccurs3bpupstreamof
thePAMsite,allowingtargetedsequencemodificationsvia
ThebacterialCRISPR-Cas9systemhasemergedalternativerepairpathways:eithernon-homologousend
asaneffectivetoolforsequence-specificgenejoining(NHEJ)thatintroducesframeshiftinsertionanddeletion
knockoutthroughnon-homologousendjoining(indel)mutationsleadingtoloss-of-functionalleles(Geurts
(NHEJ),but
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