一种sgRNA及其应用.pdfVIP

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2023-06-01 发布于四川
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本发明涉及一种sgRNA及其应用，属于基因编辑技术领域。所述sgRNA序列靶向破坏PTBP1mRNA，所述sgRNA序列的结构域序列选自SEQIDNO:1‑31中任一所示基础序列，或由所述基础序列3’端和/或5’端截短至少一个碱基后得到序列长度≥20nt的截短序列，或与所述基础序列或截短序列相似性≥90％的扩展序列。采用该sgRNA，可靶向破坏人PTBP1mRNA，有效降低PTBP1mRNA水平，用于治疗PTBP1mRNA过表达相关的疾病，或通过将常规PTBP1mRNA水平下调而治

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112522271 A (43)申请公布日 2021.03.19 (21)申请号 202011540970.2 A61P 25/28 (2006.01)