第十一章 实验研究设计PPT.ppt

医学统计学; 本章重点内容 1、实验设计的基本要素； 2、实验设计的基本原则和误差的控制； 3、几种常用的实验设计类型和方法； 4、样本含量估计的意义和方法。; “科学试验做完后去找统计学家进行数据分析，如同病人死了找医生进行尸体解剖，医生会告诉你病人死的原因而不是治病。同样，统计学家会告诉你试验失败的原因而不是找出试验规律。” ---英国　Ronald Fisher（1890－1962）;实验研究的特点和分类; 将一组随机抽取的实验对象随机分配到两种或多种处理组，观察比较不同处理因素的效应。;按受试对象不同，实验研究分为三类;1．动物实验;2．临床试验;（2）临床试验的特点;B．必须设立对照 C．治疗措施属人为的干预性措施 D．临床试验是一种特殊的前瞻性研究。 尽管它是给予治疗措施后，前瞻性观 察治疗效应， 但并不要求病人从同一时间开始随访。不过对随访的起点应有明确的定义。 ;3．社区干预试验; 实验设计意义： 实验设计是实验研究具体内容方法的设想和计划安排。它的意义在于能用比较经济的人力、物力和时间，获得较为可靠的结果，并使误差减少到最低限度。 实验设计的目标：使处理因素能得到相应、准确的实验效应。 实验设计的任务：如何使实验效应单独显示出来。; 第一节  实验研究的基本要素; 实验研究的基本要素: 处理因素、受试对象和实验效应。 例如，研究某种新药的降压效果时，需选入一批原发性高血压病人作为试验对象，服药前后测定病人的血压，以服药前后的所降血压值来评价效果。本研究的处理因素为降压药、受试对象为符合条件的高血压病人、实验效应为降压值。; 三要素;一、受试对象;（一）动物的选择要求： 1、根据研究课题的目的和要求，选择对处理因素敏感的动物种类和品系。 2、决定种类和品系后还要对动物的一般生理指标加以选择，如年龄、体重、窝别和营养情况。 ; (二) 人的选择： 受试人可分为病人和健康人。生理正常值的测定， 儿童身体发育的研究、预防接种效果的观察等是在健康人体上??行，但更多的研究需要在病人身体上进行，尤其临床试验。因此，临床试验中一个重要问题是病例选择问题。 ;病例选择的要求： 1、病例的正确诊断和正确分期；应采用公认的诊断标准，如没有可自行拟订，包括疾病的病型、分期、病情轻重和急慢性进程的判定标准和判定标准的说明。 2、规定病人的纳入标准和排除标准(哪些病人选作观察对象)； 3、病例的依从性好；服从安排并能坚持合作者。志愿者(volunteer)能否作为研究对象？多数人认为不能将志愿者选作研究对象。 4、病例不易失访（退出试验的可能性要小）;二、处理因素; 确定处理因素要注意事项： 1、抓住实验的主要因素。任何一项实验都是由各方面因素组成，而我们不能、也不必要把所知的一切因素都放在一次实验之中。因此，应根据研究目的确定几个主要的带有关键性的因素。; 2、找出非处理因素。 非处理因素不是我们的研究因素，但可能会影响实验结果， 产生混杂效应。例如观察两种降压药治疗原发性高血压病人的实验，非处理因素可能有年龄、性别等，不同性别、年龄降压效果可能不一样。若两种降压药组的年龄、性别构成不同，则可能影响降压药疗效的比较。因此，设计时应找出非处理因素在对研究对象进行分组时使非处理因素在两组达到平衡才能消除它们的干扰作用。; 3、处理因素应当标准化。 处理因素标准化是指整个实验过程中处理因素应保持不变。如试验药物在试验过程中，批号、剂量应当一致；手术和操作的熟练程度应当从始至终保持恒定。;三、实验效应; 指标的观察要求： 在实验效应的观察中应避免带有偏性。 所谓偏性是指在实验中由于某些非实验因素的干扰所形成的系统误差歪曲了处理因素的真实效果。; 在设计中要消除或减少偏性的方法常使用盲法。 单盲法：指受试对象不知道设计者的方案：病人不知道服用试验药或对照药。 双盲法：病人和医生均不知道病人服用何种药（试验药或对照药）。 三盲法：病人、医生和数据处理者均不知道何组为试验组何组为对照组。;第二节  实验设计的基本原则及误差的控制; 对照原则  重复原则 随机化原则 ( 均衡原则);（一）设立对照的重要意义; 实验组的研究因