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立题目的与依据 撰写格式与内容 前 言 1 “立题目的与依据”的地位和作用 　新药研发的立项都不是空穴来风的，都有一定的立题依据。 有了充分的立题依据才能确定研究的方向，确定试验目的。 有了明确的试验目的，才能针对不同的目的设计不同的试验 方案，最终才能评价出具有特色的新药。 2 采用此指导原则的原因 方便专家审查资料 方便自己查错 本规范来源：人药化药；可结合自身品种的特点，在具体内容上有所侧重或者取舍。 概 述 立题目的：重点阐述所研发药品的临床需 求和现有药物应用的局限性等。 立题依据：应对所申报药物的自身特点， 临床应用的效益/风险，国内外有关该类药物 研发、上市销售、生产使用情况，以及知识 产权情况等进行综合分析。 内容——六个部分 品种基本情况 立题背景 品种特点 国内外有关该品种的知识产权等情况 综合分析 参考文献 第一部分 品种基本情况 目的：让专家了解我们所要申报的是一个“什么药”。 内容：名称、有效成分、药理作用、剂型、规格、适应症、用法用量、注册分类及其依据。申报上市时，应注明临床试验的批件号及批准时间。 其他： （1）申报原料药时，应说明与原料药同时申报的制剂的 基本情况。对于目前在研并拟随后申报的制剂品种的情况 亦可简要介绍。 （2）申报制剂时，应说明原料药的来源及执行的质量标 准，以及本申报单位有无同一原料药的其他制剂品种的申 报。 第二部分 立题背景 目的：市场价值 内容： （1）简述拟定适应症的临床特点，包括病因、发病机理、流行病学（发病率、地域、年龄等）、危害性、临床表现和预后。 （2）简述拟定适应症的治疗现状及常用药物，包括该适应症目前常用的治疗方法（药物和非药物）及对药物的需求，侧重其存在的主要不良反应以及临床应用的局限性。 （3）简述所申报药品研发的科学依据、临床意义和定位，如有效性、安全性、耐受性、依从性等方面的特点。 （4）其他，与立题有关的背景资料。如为改变剂型品种，应说明现有剂型的临床应用情况及局限性。 （5）小结：对上述资料进行综合分析，进一步阐明开发该品种的立题背景和目的。 第三部分 立题依据（品种特点） 化学结构、理化性质方面的特点。 药理作用、作用靶点及作用机制方面的特点，包括非临床 及临床药理研究结果。 药代动力学方面的特点 制剂的剂型特点。 复方制剂的组方特点。申报复方制剂时，应详细说明复方 制剂的组方依据。 申报增加适应症的品种，应阐述增加适应症的依据，如临 床前药效学研究结果，临床研究中的新发现及其进一步的 研究结果 。 其他涉及说明本品特点及立题依据的资料，如药物经济学 方面的考虑等。 第四部分 国内外有关该品种的知识产权等情况 简述国内外与所申报药品有关的专利情况(包括申请、授权、期限、法律状态等)。 简述与所申报药品有关的行政保护情况。如目前有无国外同品种在我国申请行政保护，行政保护受理、授权情况，保护期限等。 申请已有国家标准药品注册，应说明已上市同品种的新药保护期、过渡期、监测期等情况。 明确所申报药品是否涉及侵权等问题。 第五部分 综合分析 在上述对所申报药品的立题背景、品种特点、知识产权情况分别阐述的基础上，从安全性、有效性、质量可控性，临床定位、临床应用的效益/风险比，药物经济学等方面对申报的药品进行综合分析与评价，进一步阐明其立题目的与依据。 第六部分 参考文献 按文中引用的顺序列出有关的参考文献目录， 并附主要文献的原文及中文摘要（不包括其 它申报资料中引用的文献）。