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生物技术药物市场分析及前景展望 ──以重组人凋亡素2配体为例 摘 要 生物技术药物在癌症、遗传性疾病、心脑血管疾病、传染性疾病、神经退化性疾病、自身免疫性疾病、糖尿病等几类疾病的防治中发挥着重要乃至不可替代的作用，凋亡素2配体(Apo-2 ligand，Apo2L)，或称肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体(Tumor necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand，TRAIL)，是近年来发现的肿瘤坏死因子家族新成员，它通过与细胞表面相应的死亡受体相结合，启动凋亡的信号传导，能选择性诱导肿瘤细胞凋亡而对正常组织无明显损伤，因而成为目前细胞凋亡领域抗肿瘤药物的研究热点。基于Apo2L／TRAIL独特的作用机制、重组人可溶性Apo2L／TRAIL临床前体现出的广谱的抗肿瘤作用和良好的安全性、以及内源性血管生成抑制因子抗肿瘤研究进展。 关键词：生物技术药物、凋亡素2配体、发展前景、应用 生物技术药物堪称21世纪最富希望和发展潜力的新兴高科技药物。它是当今生物技术研究中最活跃的领域，给生命科学及生物技术带来革命性的变化。生物技术药物的问世，使得新药的研制领域更加宽泛；生物技术药物的发展，使得研制的新药更加安全、可靠、高效。 在科技发展的不同阶段，从不同学科角度出发，生物技术药物的界定会有一些变化。现阶段，生物技术药物是指那些把重组 ＤＮＡ技术作为核心，把生物体作为原料而生产出来的用于预防、诊断及治疗的药物。主要是采用DNA重组技术或其他生物新技术研制的蛋白质或核酸类药物。从广义界定生物技术药物一般是指采用生物技术生产出的在生物体里存在的天然活性物质。这里包含两个重点：其一是“生物技术”，包括酶工程、基因工程、细胞工程、蛋白质工程、微生物发酵工程、生物电子工程、生物材料、生物反应器、生物信息技术与生物芯片、大规模蛋白纯化制备技术等；其二是“天然活性物质”， 即生物技术药物的来源是酵母、细菌、植物、昆虫及哺乳动物等各种生物体内的特征细胞产物。同时生物技术制药具有高技术、高投入、长周期、高风险、高收入等特性。与传统的化学药物不同，生物技术药物是生物药学和生物医学理论及实验的发展产物，每一类生物技术药物都有其各自的理论或作用机制背景，有其各自创新的特点。传统化学药物主要指小分子化合物，而生物技术药物主要指大分子物质，如核酸、细胞或组织、单克隆抗体、基因重组多肽、基因重组蛋白、灭活（减毒）细菌或病毒等。 生物技术药物是生物经济的重要载体。可以医病。生物技术药物包括细胞团子、重组蛋白质药物、抗体、疫苗和寡核苷酸药物等，主要用于防治肿瘤、心血管疾病、传染病、哮喘、糖尿病、遗传病、心脑血管病、类风湿性关节炎等疑难病症，在临床上已经开始广泛应用，为制药工业带来了革命性的变化。我国自1986年实施“863”计划以来，生物技术药物的研究、开发和产业化获得了飞速发展。 我国生物技术药物的发展主要经历了三个发展阶段：第一阶段以国家科委以及国家生物制品研究机构等为主体，研究项目主要是血液制品、肝炎疫苗等；第二阶段主要是利用国外产品在中国不受知识产权保护的时机，以仿制药为主；第三阶段是人类基因组框架的草图完成，人们对基因时代有良好的预期，纷纷投资于生物技术药物。 ‘十一五’期间全国生物产业发展迅速，从 6 000 亿元升至 16 000 亿元人民币，年增速率21. 6% 。2011 年实现总产值近 2 万亿元，预计到 2015 年生物产业化产值将达到 3 ～ 4 万亿元。统计 1999 ～2008 年 10 年中国生物制药平均增速 29. 7% ，以后的年份据吴梧桐研究资料 2007 ～ 2010 年平均增速为 27. 73% 。2012 年国务院发布‘十二五’国家战略新兴产业发展规划通知宣布:加速构建具有国际先进性水平的现代生物产业体系，加快海洋生物技术产品的研发和产业化，产业规摸年增速 20% 以上。有关部门计划‘十二五’期间投向生物医药产业的重大新药研发、创制领域专项资金在 400 亿元左右，比‘十一五’期间翻了一番多。无疑地这将对生物技术药物的研发在创新疫苗、单抗、基因工程药物等领域起着重要的作用。 新药研发非易与之事，据统计美国 FDA 批准 1 个新药过程是:从 10 000 个化合物(5 年时间)经临床前研究筛出 250 个化合物(1. 5 年时间)，进入 1、2、3 期临床研究筛出 5 个化合物(6 年时间)，FDA 审批(2 年时间)才获得1 个新药。当然生物技术药物由于以 DNA 等为基础的生物亲缘性其研发新药的命中率可能会高一些。生物技术药物的研究水平，也就体现了我国生物技术产业发展的软