医学统计学(9.ppt

医学统计学（09）——实验设计;研究设计;根据对研究对象是否进行干预分为： 调查研究：客观地反映事物的实际情况，未加任何干预措施。 实验研究 ：根据研究目的主动加以干预措施，控制非试验因素的干扰，回答研究假设所提出的问题。 ;实验研究是以人、动物或生物材料为研究对象，在研究实施过程中，研究者根据研究目的对研究对象主动施加干预措施，控制非研究因素的干扰，并观察对象和总结其结果，回答研究假设所提出的问题。;根据研究对象不同，实验研究又可分为： 动物实验研究 以实验动物和实验样品为对象 临床试验 以患者为对象 现场试验 以自然人群为对象;根据研究对象的不同,常将实验研究分为动物实验、临床试验与社区干预试验。 动物实验是在动物身体上进行实验，分为急性、亚急性及慢性三种; 临床试验一般局限于对病??身心无损伤的试验，多为某药或某疗法的疗效观察； 社区干预试验多在某地区或社区人群中进行，其目的是观察某项保护措施对干预某种危险因素致病的效果。;实验研究设计;实验研究中的统计设计部分一般包括: ①根据研究目的确定处理因素，同时考虑尽量减少非处理因素对研究结果的影响。 ②根据处理因素的作用机理选择合理实验对象。 ③估计样本含量。 ④实验对象的合理分组。 ⑤拟定效应观察指标。 ⑥资料整理分析的预案。 ⑦经济效益或社会效益的估计。;处理因素、受试对象、实验(试验)效应是实验设计的三个基本要素。 例如，观察某种降压药的疗效，该降压药就是处理因素，按一定要求纳人的高血压患者就是受试对象，其血压降低与否就是试验效应。 ;1 .处理因素 亦称实验因素或研究因素，是根据不同的研究目的欲施加给受试对象的某种或某些因素，是研究者希望通过实验研究能够科学地考察其作用大小的因素。 处理因素的强度称为水平，如以药物、毒物作为处理因素，剂量、浓度、作用时间等就是水平；如以年龄作为处理因素，不同的年龄组就是水平。 在实验的全过程中，抓住主要处理因素，区分处理与非处理因素。;处理因素必须标准化。处理因素要始终保持不变，按一个标准进行实验。 如果实验的处理因素是药物，那么药物的成分、剂型、含量、出厂批号、给药时间、给药途径等必须保持不变，按一个标准进行实验。 如果实验的处理因素是手术，那么就不能开始时不熟练，而应该在实验之前使熟练程度稳定一致。 在实验研究中所有影响实验结果的干扰性影响因素都称为非处理因素，亦称非实验因素、区组因素或混杂因素。如动物的窝别、体重等。其他未加控制的许多因素的综合作用统称为实验误差。;实验研究的目的不同，对实验的要求也不同。若实验研究中影响观察结果的因素很多，应结合专业知识，区分重要的实验因素和非实验因素，必要时做一些预实验或借助他人的经验，通过选用合适的实验设计方法预防和控制非实验因素的影响。 实验因素的水平选取不宜过密，否则不仅使实验次数增多，而且许多相邻水平的结果的影响也十分接近，使该因素的不同水平对结果的影响规律不能真实地反映出来，易于得出错误的结论。同时还会造成人力、物力和时间的浪费。总之，要结合实际情况和具体条件，选取实验因素的水平。 ;2 .受试对象 实验所用的动物、离体组织标本、人体内取得的某些样本、特定疾病的患者、健康志愿者等即为受试对象( subject ),亦称为实验(试验)对象。 在实验设计中，受试对象的确定取决于实验目的： ①研究医学参考值范围的试验对象为健康人或相对健康者。 ②研究临床疗效时受试对象为确诊为某病的患者。 ③基因靶向研究时的受试对象为基因结构较为清楚的动物。 ④蛋白质组学研究时的受试对象为从细胞中提取的蛋白质。 ⑤探索某种诊断方法时的受试对象为确诊为某病的患者和未患本病的人。;作为受试对象还必须满足以下条件： ①对处理因素敏感。 ②对处理因素有比较稳定的反应性。 ③可行性等。 ;受试对象的选择应有一定的标准，如受试对象为患者时，应包括诊断标准(西医诊断标准、中医疾病诊断标准、中医证候诊断标准)、纳人与排除的标准、剔除与脱落的标准、年龄、性别、文化水平、经济状况、居住条件、生活习惯、饮食因素、嗜好等； 如受试对象为动物，应包括动物的种类、品系、年龄、性别、体重、窝别、营养状态等。 一个完整的实验设计，最好根据特定的设计类型估计出较合适的样本含量。样本过大或过小都有弊端。;总之，受试对象的选择应根据实验目的与内容进行严格确定，要保证实验对象的一致性，并确保一定的数量。实验对象选择的合适与否直接关系到实验的实施难度，以及实验研究新颖性和创新性。 ;研究对象三大标准的优化;3 .实验效应 是处理因素作用于受试对象所引起的反应强弱，它通过具体的效应指标来表达。效应指标的选择应根据研究目的，结合专业知识，在仪器和试剂允许的条件下，选择对说明实验结论最有意义的客观指标。