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第六章 流行病学实验研究兰州医学院公共卫生学院流行病学与统计学教研室白亚娜 教授 一、概述 概念 流行病学实验是将研究人群随机分为实验组和对照组，研究者对实验组人群施加或除去某种干预措施后，随访观察并比较两组人群的结局，如发病率、死亡率、治愈率等，以判断干预效果的一种实验方法。 流行病学实验研究比观察性研究能更好地控制各类偏倚，在同样的受控条件下容易重复。但因为受控条件严格，可行性较差，有时脱离实际生活环境而使外推受限，并且存在较多的伦理问题。 发展简史 基本特征 ? 前瞻性研究，即必须直接跟踪研究对象。 ? 研究对象必须是来自一个总体的抽样人群， 并在分组时采取严格的随机分配原则。 ? 必须施加一种或多种干预措施。 ? 必须有平行的实验组和对照组。 分类 ? 按进行的场所 实验室实验 临床试验 社区试验 ? 按有无对照组和是否随机分配 真实验 类实验 设计原则 ? 设立对照的原则 ? 有可比性的原则 ? 盲法的原则 ? 随机化原则 流行病学实验的偏倚 ? 影响实验结果本身或内部真实性的主要偏倚 向均数回归（regression to the mean ） ? 影响实验结果外推或外部真实性的主要偏倚 情景效应（situation effect） ?失访偏倚 二、临床试验 概述 ? 实施场所：医院或其他医疗照顾环境 ? 目的：检验和评价药物、治疗方法是否安全和 有效 ? 研究对象：病人（住院或未住院） ? 临床试验（clinical trial）的分期 I期临床试验:临床药理学和人体安全性评价。 II期临床试验：药物有效性、安全性、临床 用药剂量。 III期临床试验：有效性、副作用、安全用药 信息。 IV期临床试验：批准上市，长期用药效果、 远期或罕见副作用 ?临床试验的分类 · 平行设计（parallel design） · 交叉设计（crossover design） · 析因设计（factorial design） · 序贯设计（sequential design） ? 临床试验的对照组类型 · 安慰剂对照（placebo control） · 空白对照（no-treatment control） · 阳性对照（positive or active control） · 剂量-反应对照（dose-response control） ? 临床试验的盲法 · 开放试验（open-label trial） · 单盲试验（single blind trial） · 双盲试验（double blind trial） · 三盲试验（triple blind trial） ? 临床试验的对象选择 · 应有入选和排除标准 · 符合纳入标准的受试者应按顺序尽量纳入 · 受试者应能获得健康效益 · 应获得受试者的知情同意书 随机化对照试验 (RCT)的设计与分析 ? 平行随机化对照试验 · 设计框架 有效 试验组 随访 无效 病例 选取 随机 （盲法） 总体 样本 分配 有效 对照组 随访 无效 · 样本大