临床疗效和疾病预后研究__培训课件.ppt

删失数据 （censored data） 3.随访时间 是指从研究起点至研究终点(出现阳性结局)或删失点的时间。 由于队列研究的病例入组时间不一致，各个病例从起点到达终点、删失点的时间也不同。即病例间的时间是不一致的。 二、疾病预后研究设计若干注意 （一）队列研究的起始点 起始队列 （二）研究对象的来源和分组 来源要具有代表性 分组原则：非研究因素在二组分布应相同 （三）随访和失访 防止病例失访 注意随访期限、随访间隔 三、疾病预后因素的研究方法 1.单因素研究 难以全面 2.多因素研究 多元回归、逐步回归、Logistic 回归及Cox模型等 Cox模型：生存分析中最重要的方法之一。 优点：适用条件很宽、便于多因素分析，可以处理删失，也可估计因素的相对危险度 四、常见的偏倚及其处理 （1）集合偏倚: 或称分组偏倚、就诊偏倚 （2）存活队列偏倚：不是起始队列，存活病例 （3）失访偏倚： （4）零时不当偏倚：观察起点不一 （5）迁移偏倚:患者的各种变动引起的偏倚 （6）测量偏倚:观察与判定结局过程中发生的偏倚 二、偏倚的处理方法 1.随机化方法(randomization) 2.限制(restriction) 3.配比(matching) 4.分层(stratification) 5. 多因素分析(multiple factors analysis) 分层分析： 预后因素分析 为了有效地指导临床决策，我们需要知道，某个因素是否存在，对预后有什么影响。这就是预后因素分析，这个因素就是研究因素。 例如：研究高血压是否为发生再次发生心肌梗死的危险因素。 研究因素：高血压（有或无） 起点：首次心肌梗死出院日。 研究结局： 再发急性心肌梗死（阳性结局） 未再发急性心肌梗死（删失） 随访时间： 从起点→阳性结局或删失的时间 数 据 1.0 无高血压 有高血压 0 对两条曲线作假设检验 零假设（H0）：两组生存曲线相同。 如果检验结果 P值0.05，则拒绝H0；0.05，接受H0 非参数检验方法： 近似时序检验(Log-rank)、广义秩和检验 临床试验设计 常见的效果指标如下： 临床试验设计 保护率（protective rate，PR） 效果指数（index of effectiveness，IE） P1、P2分别为对照组发病率和试验组发病率 临床试验的资料处理与分析 首先将研究资料进行核对、整理，然后对资料的基本情况进行描述和分析，特别需要注意的是试验组和对照组均衡性与可比性的比较。 干预措施的效果评价 流行病学实验偏倚的控制 1.选择性偏倚 2.测量偏倚 3.干扰和沾染 干扰：实验组或对照组额外接受了类似试验药物的某种制剂，夸大疗效 沾染：对照组额外接受了实验组的药物，夸大对照组疗效 4.依从性 第二节 疾病预后研究 一、 概 述 预后(prognosis) 是对疾病结局的概率预测，即对发病后疾病未来过程的一种预先估计。包括生存时间和生存质量。 结局：痊愈、缓解、复发、恶化、伤残、并发症和死亡等，常以发生概率表示，如治愈率、复发率、五年生存率等。 1.研究的目的意义 克服凭临床经验判断预后的局限性 了解某种疾病的发展趋势和后果 研究影响疾病预后的各种因素 正确评定某项治疗措施的效果 建立群体研究概念，根据概率论观点做出适度估计 单纯以临床经验判断预后 局限性： 1.病例缺乏代表性 病例数的有限性 病例的选择性 2.临床观察缺乏系统性 疾病的自然史 ≠ 临床病程 疾病的自然史(natura1 history) 是指不给任何治疗或干预措施的情况下，疾病从发生、发展到结局的整个过程。 包括四个期： 1.生物学发病期(biologic onset) 2.亚临床期(sub clinical stage) 3.临床期(clinical stage) 4.结局(outcome) 临床病程(clinical course) 是指疾病的临床期，即首次出现症状和体征，直到最后结局所经历的全过程，其中可经历各种不同医疗干预措施。可采取医疗干预措施来改变病程。 预后因素(prognostic factors) 影响疾病预后的因素。指患者若具备了这些条件，其病程发展即可能伴有某种结局 与危险因素不同 危险因素(risk factors)是指作用于健康的人，能增加患病危险性的条件。 在同一种疾病中，危险因素和预后因素可以是一致的，也可以有极大区别。 影响预后的因素 患者的机体情况 疾病本身的特点 患者的病情 医学干预效果 医院内感染 社会、家庭因素 患者的情况 机体状况：年龄、性别、营养、免疫和精神