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小儿实体瘤临床目前问题与研究动向 张金哲 首都医科大学附属北京儿童医院 一、目前小儿恶性瘤在医学研究中的地位 根据一份15年前美国的统计参数(1986年)，15岁以下小儿恶性肿瘤的发病率占医学 统计全部恶性肿瘤的0．6％，说明sJ,JL恶性瘤很少。一般儿科保健医师一生很难遇到几个恶 性肿瘤。所以应该说小儿恶性肿瘤一般为罕见疾病。然丽从死亡率角度来看，恶性肿瘤占1 ～14岁儿童死亡率的第二位(创伤、肿瘤、畸形)，占全部儿童死亡率中的10．7％，在全体 人群死亡统计中为3．6(每10万人)。近20年小儿恶性肿瘤死亡率明显下降，但仍然高居 tumor)5年生存率从30％上升至80％；神经母细胞瘤从25％升为50％；何杰金淋巴瘤从 50％升到85％；非何杰金淋巴瘤从20％升到60％；急淋白血病从O％升至65％；急粒白血 病从0％升至20％。这一进步在美国大概以70年代为转折点，最近仍在不断上升进步。主 要是依靠化疗发展的成绩，特别是对何杰金淋巴瘤、急淋自血病与横纹肌肉瘤最为明显。1 岁以上小儿散在性神经母细胞瘤仍为目前最难治之症。无论如何目前d,jI,恶性瘤仍为刨伤以 外所有疾病中的第一杀手，有待大力研究解决。 20世纪初的四大杀手疾病：感染、结核、梅毒与肿瘤，到20世纪末时前三种疾病已被 控制，只剩下肿瘤仍然猖獗。医务工作者纷纷提出不能把肿瘤再拖入21世纪，要求最近几 年内彻底解决恶性瘤问题，是为当务之急。从长远看，分子肿瘤学的发展与基因学的研究已 为控制肿瘤开辟了新的途径，并且了解到成人肿瘤也是／J,JL时原有肿瘤基因被激活所致。因 此研究／I,JL肿瘤，也应是彻底控制成人肿瘤的根本。儿科医师特别是儿童肿瘤工作者面临的 挑战更急迫，将做出的贡献也更伟大。 二、dUL肿瘤的特点 尽管所有的恶性肿瘤的病理性质与诊疗原则基本相同，但／JxJL肿瘤与成人肿瘤区别仍然 很大。 绝大多数小儿恶性肿瘤来自胚胎时期中胚层，由非上皮细胞发展为“肉瘤”(占92％)， 而成人多为内胚层的上皮细胞发展为“癌”(占85％)。成人常见的癌／j,JL极为罕见。15岁 以下肿瘤发病率顺序为：白血病、中枢神经瘤、淋巴瘤及各种母细胞瘤(常见为神经母细胞 瘤、肾母细胞瘤、骨肉瘤、视网膜瘤等)。非上皮肿瘤在人体的部位较深，难以发现。80％ 230 的小儿肿瘤诊断时已为晚期并转移，目前也无有效的人群筛查办法。幸运的是小儿肿瘤化疗 效果远比成人癌的疗效好。因此，当前小儿恶性肿瘤治疗水平也已达到60％的5年治愈率 (或称痊愈率)，而成人癌的5年治愈率尚不足50％。dxJL不同年龄常见的瘤肿也各有不同。 小婴儿以“内胚窦瘤”及“神经母细胞瘤”为主；1岁以后出现白血病、脑瘤；再以后为神 经母细胞瘤、肾母细胞瘤、淋巴瘤、肉瘤及眼瘤等；学龄后，上述肿瘤少见，而以骨瘤、何 杰金淋巴瘤等为主。一般说来小儿肿瘤与性别关系不大。种族与地区应该有一定的关系，可 能在基因研究的基础上能进一步了解。目前，国际统计肾母细胞瘤在东南亚(包括中国、日 本)发病率比美国低50％，而在北欧比美国高30％。d,JL肿瘤常见症状有慢性发热、苍自、 出血点、骨痛、腹部肿物、淋巴结大、复视及神经症状等，与成人的偶尔发热、体重下降、 咳喘、食欲不振、上腹痛、乳房肿块、大小便异常等常见表现不同。一般以2年、5年不复 发为治愈参数。目前看来6岁为发病高峰，12岁为死亡高峰。由于小儿肿瘤的胚胎特性， CoUin提出年龄加lO个月无瘤即为痊愈。但是现在因为化疗的使用，已使这种规律改变。 目前治愈标准：①完成治疗方案；②临床检查无瘤；③无瘤生活超过该肿瘤一般复发年限 (2年、5年)；④身心恢复、能力正常、社会认可无病。 三、小儿实体瘤特点 小儿肿瘤包括白血病与实体瘤两大类。白血病的治疗效果进步，主要是靠20世纪70年 代后化疗的进步与发展。但实体瘤仍须瘤体的消除，手术仍是基本治疗方式，因此不同年龄 4xJL手术便成了研究的重点。围绕着手术，首先要研究恶性瘤对于正常解剖关系的影响与破 坏。小儿肿瘤常是生长时间较长、体积较大时才被发现而确诊。长期慢性粘连、压迫与牵 拉，可使重要神经血管严重变形、移位、甚至变性。为了术前弄清解剖，诊断技术就要包括 层次、部位的精确定位，及与周邻器官的关系。手术是破坏性治疗措施。切除肿瘤难免破坏 某些器官组织。考虑到小儿以后长期的生命质量，保护与保留器官又成为恶性实体瘤的特殊 问题。此外也因小儿瘤体相对较大，肉瘤类的血管供